LANCET ONCOL：长春新碱和地塞米松脉冲治疗儿童急性淋巴细胞白血病新进展
近期，有团队针对急性淋巴细胞白血病开展了研究，目的是确定在儿童急性淋巴母细胞白血病的任何危险亚组中，长春新碱加地塞米松脉冲治疗方案是否可以安全地省略超过1年的治疗而不会导致较差的结果。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在欧盟进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
Science子刊：小分子化合物MS67有望高效治疗一种致命的儿童白血病
在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员开发出的一种新的小分子疗法有望治疗一种致命的儿童白血病。这种小分子疗法在体外和体内实验中都对一种急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）非常有效。
国家药品监督管理局正式受理赛诺菲糖尿病创新药iGlarLixi上市申请
2021年9月27日，赛诺菲中国宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理该公司基础胰岛素与GLP-1RA的固定比例复方制剂*SOLIQUA® (iGlarLixi)的新药上市申请。
罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
近年来科学家在儿童白血病研究领域取得的重要研究成果！
一直以来，科学家们在儿童白血病的治疗上都面临着诸多挑战，近年来科学家们通过不断深入的研究在儿童白血病研究领域取得了多项重要研究成果，本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！图片来源：Wikimedia Commons【1】Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法doi：10.1182/bloodadvances
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
罕见肝病新药！口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，或有望帮助开发治疗这种疾病的新型疗法。
罕见肾脏病新药！双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂sparsentan 3期临床：疗效显著优于厄贝沙坦!
在治疗IgA肾病(IgAN)和局灶节段性肾小球硬化（FSGS）方面，sparsentan有潜力成为监管批准的第一种疗法。