治疗儿童生长激素缺乏症！维昇药业中国首个未修饰长效(每周1次)人生长激素获准开展3期临床
2019年10月27日讯 /生物谷BIOON/ --维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力于内分泌相关疾病治疗、将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司。近日，该公司宣布，TransCon人生长激素（TransCon hGH）的III期临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的III期临床研究。TransCon人生
Cancer Cell：靶向疗法有助于治疗儿童致命神经癌
2019年10月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表在《Cancer Cell》上的一项研究，西奈山的研究人员开发出了一种针对成年神经母细胞瘤（一种致命的小儿神经癌）患者的靶向治疗方法。 神经母细胞瘤发生在交感神经系统发育过程中的肾上腺和脊柱部分未成熟的神经细胞中。神经母细胞瘤是最常见和侵略性的小儿神经系统肿瘤之一，通常预后较差，尤其是在年龄较大的儿童中。该疾病的治疗成功率
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH(每周一次)疗效优于每日一次hGH
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的孤儿药资格（ODD）。TransCon hGH能够以可预测的速度在一周内持续释放未经修饰的生长激素，这种生长激素与日常治疗中使用的每日一次生长激素一样。目前，
免疫系统功能缺陷的儿童或更易可能遭受严重的细菌性感染
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志JAMA Pediatrics上的研究报告中，来自默多克儿童研究所的科学家们通过研究发现，引发肺炎和脑膜炎的细菌性感染或与儿童机体免疫系统功能下降有关。研究者指出，侵袭性肺炎球菌病（尤其是发病一次以上）可能是儿童免疫功能缺陷的重要标志，但诊断延误或会严重影响医生的及时诊断和患儿的治疗。图片来源：CC0 Public Do
默沙东Dificid(非达霉素)进入优先审查，用于6月-18岁儿童治疗艰难梭菌感染！
2019年10月08日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Daficid（fidaxomicin，非达霉素）口服混悬液的新药申请（NDA）以及Dificid片剂和口服混悬液的一份补充新药申请（sNDA），用于6个月及以上儿童治疗艰难梭菌感染（CDI）。FDA对这2份申请均授予了优先审查，并将在2020年1月24日
研究发现五羟色胺转运体基因影响儿童青少年 创伤后应激障碍症状的纵向发展变化
愈加频发的各种灾害是人类所共同面临的挑战之一。世界卫生组织的全球调查显示全球有4%的人经历过人为灾害，有7.7%的人经历过自然灾害。儿童青少年尤其容易遭受灾害所造成的各种不良影响。在心理影响方面，创伤后应激障碍（Posttraumatic stress disorder，PTSD）是儿童青少年在经历灾害之后最容易发展出的心理问题。据估计，在儿童青少年的灾害幸存者中PTSD的流行率可达到30%-60
研究发现五羟色胺转运体基因影响儿童青少年 创伤后应激障碍症状的纵向发展变化
愈加频发的各种灾害是人类所共同面临的挑战之一。世界卫生组织的全球调查显示全球有4%的人经历过人为灾害，有7.7%的人经历过自然灾害。儿童青少年尤其容易遭受灾害所造成的各种不良影响。在心理影响方面，创伤后应激障碍（Posttraumatic stress disorder，PTSD）是儿童青少年在经历灾害之后最容易发展出的心理问题。据估计，在儿童青少年的灾害幸存者中PTSD的流行率可达到30%-60
首个治疗儿童上下肢痉挛的肉毒素产品！益普生Dysport(A型肉毒素)获美国FDA批准扩大适应症
2019年09月27日/生物谷BIOON/--法国制药公司益普生（Ipsen）旗下益普生生物制药公司（ipsen BioPharmaceuticals）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Dysport（中文名：丽舒妥，abobotulinumtoxinA，A型肉毒杆菌毒素）注射液的适用范围，纳入治疗2岁及以上儿童的上肢痉挛（不包括脑瘫[cerebral palsy，CP]引起的痉挛
Blood：新研究揭示CD137影响儿童淋巴瘤的发生
2019年9月19日 讯/生物谷BIOON/ --免疫系统的运行机制非常复杂，只有各种因素的精确相互作用才能在健康的身体中保证可靠和正确的免疫反应。免疫反应的调节异常是多种疾病（包括癌症，自身免疫和免疫缺陷等）发生的主要原因。根据最近发表在《Blood》杂志上的一项研究，来自奥地利圣安娜儿童癌症研究所的Kaan Boztu等人对来自不同家庭的4名患有恶性肿瘤，自身免疫和免疫缺陷的儿童患者进行了调查
首个儿童狼疮药物！GSK倍力腾(Benlysta)获欧盟CHMP推荐用于≥5岁，中国7月批准治疗成人！
2019年09月23日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，建议批准Benlysta（中文商品名：倍力腾，通用名：belimumab，注射用贝利尤单抗）静脉注射（IV）制剂，作为一种附加疗法，用于治疗年龄≥5岁、具有高疾病活动度的活动性、自身抗体阳性系统性红斑狼疮（SLE）患者。现在，CHMP的意