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全球III期临床试验结果公布:尼达尼布治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质性肺疾病取得积极结果

布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6-17岁儿童和青少年的InPedILD™全球III期临床试验取得积极结果,达到主要复合终点。

2022-10-11

罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批:治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2022-09-30

中国团队发现,通过ART受孕出生的孩子儿童癌症发生风险增加58%

对于那些难以通过自然生育获得宝宝的家庭来说,辅助生殖技术(ART)无疑是一根救命稻草。

2022-09-27

印度再爆恐怖怪病「番茄病毒」《柳叶刀》:专挑儿童下手

印度传染病专家警告称,“番茄流感”是一种自限性疾病,具有传染性,目前没有针对该疾病的特效药,通常情况下不会危及生命。

2022-09-05

Brain:基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能

在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员报告说,基因疗法部分恢复了两名出生时完全色盲的儿童的视锥细胞的功能。

2022-08-30

《科学通报》在线发表“儿童血管迷走性晕厥与精神性假性晕厥如何鉴别?”

详细的病史采集、查体和基本的心电图检查是建立准确诊断重要基础,临床特征量化评分系统可提高初步鉴别诊断的效率,期待后续研究可提出更多利于临床推广和高效的鉴别手段。

2022-09-05

Cell Rep Med:科学家有望开发出治疗儿童白血病的新型低毒性疗法

来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究利用合成性的人类骨髓细胞或有望帮助开发治疗白血病儿童的安全且有害的新型疗法。

2022-08-23

儿童活动性狼疮肾炎新选择,美国FDA批准首款儿童生物制剂倍力腾!

贝利尤单抗是美国FDA首个批准用于治疗儿童活动性狼疮肾炎的治疗方案。狼疮肾炎是患儿并发症、住院和死亡发生率增加的重要因素。

2022-08-01

Dupixent(达必妥)儿科3期临床:在1至11岁儿童患者中疗效显著!

Dupixent是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物。

2022-07-21

NEJM:溶瘤病毒治疗儿童致命脑肿瘤,延长生存期50%

弥漫性内生性桥脑胶质瘤(DIPG)通常是由组蛋白 H3 突变驱动的脑胶质瘤,是儿童脑肿瘤相关死亡的主要原因。

2022-07-06