Nat Commun：体外合成的Aβ蛋白在结构上不同于阿尔茨海默病患者脑源性Aβ蛋白
2019年11月17日讯/生物谷BIOON/---阿尔茨海默病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，其特征在于Aβ淀粉样蛋白原纤维（也称为Aβ原纤维）和tau蛋白衍生性的神经原纤维缠结物在神经元中沉积。一些观察结果表明Aβ肽对于触发疾病发作至关重要。Aβ前体蛋白（APP）编码基因的异常重复，以及APP基因或参与app加工的酶编码基因发生的突变可导致阿尔茨海默病。Aβ肽及其相关原纤维形成的实质斑块和血
Cell：科学家阐明受精卵早期发育的分子机制 有望理解生命起源的奥秘
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管从学校毕业、找到人生第一份工作和结婚可能是人生中重要的事情，但一些最重要的事情往往发生地更早，即在精子与卵子结合、细胞开始分裂的最初几天里。受精卵前100个细胞（囊胚）的组织方式对于妊娠是否成功、器官形成甚至以后对个体疾病（比如阿尔兹海默病等）的发生都有着非常深远的影响；然而，截止到目前为止，研究人员并没有找到一个好的方法来模拟囊胚形成的方
研究人员发现造血干细胞在体外三维两性离子水凝胶环境中可长时间显著扩增
2019年10月7日，美国华盛顿大学的Shaoyi Jiang教授团队和Fred Hutchinson肿瘤研究中心的Colleen Delaney教授团队在Nature Medicine杂志上发表了文章“Expansion of primitive human hematopoietic stem cells by culture in a zwitterionic hydrogel”
AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
从产品代理到进口替代 体外诊断这一蓝海市场如何弯道超车？
体外诊断（In Vitro Diagnosis，IVD）是指将血液、体液、组织样本从人体中取出后进行检测而进行的诊断，目前临床上80%以上的疾病诊断都依靠IVD。由于我国体外诊断行业起步较晚，国际品牌在技术、品牌、产品质量等方面拥有明显优势。所以体外诊断行业主要被国外品牌主导，外资企业占据了我国近56%的市场。一位体外诊断从业者曾对动脉网表示，在创业之初，三甲医院对于国产品牌是大门紧闭，根本看不上
Nat Biotechnol：新技术可将人类肝脏在体外保存的时间增加至27小时
2019年9月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、麻省总医院（MGH）、圣地兄弟会儿童医院、荷兰阿姆斯特丹大学和埃及西奥多-比尔哈兹研究所的研究人员开发出一种在不冷冻的情形下将人类供者肝脏过冷（super-cooling）至零度以下的新方法，它能够使得供者器官在供者运输到受者的过程中保持安全和可行的时间增加了两倍。这一进展可能极大地扩大用于移植的健康肝脏的可用性
我国科学家建立体外大规模制备人功能成熟细胞的新方法
2019年7月3日，北京大学生命科学学院邓宏魁研究组和合作者在Cell Research上发表了题为《两步法策略将成纤维细胞重编程为功能成熟的人肝脏细胞》 （A two-step lineage reprogramming strategy to generate functionally competent human hepatocytes from fibroblas
PRGN-3005进入卵巢癌I期临床:带安全开关、无需体外扩增、患者只需等2天
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Intrexon公司全资子公司Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，评估新型UltraCAR-T细胞疗法PRGN-3005治疗晚期实体瘤的I期临床研究（临床试验标识符：NCT03907527）已完成首例晚期卵巢癌患者给药治疗。该研究是一项开放标签、剂量递增研究，将评估腹膜输注（IP）或静
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
OB-002体外抑制HIV复制效力高于马拉维若（maraviroc）80倍
2019年07月25日/生物谷BIOON/--Orion Biotechnology Canada Ltd.是一家私营制药公司，利用先进的受体药理学开发治疗严重慢性病和危及生命疾病的新疗法。近日，该公司公布了其先导化合物——趋化因子类似物OB-002的体外药效评估研究的数据。结果显示，OB-002与其他在研的用于HIV预防和癌症适应症的CCR5拮抗剂更有效。本月初，在多发性硬化症临床前模型中，OB