FDA批准罕见代谢疾病首款药物疗法
致力于开发罕见病创新疗法的Ultragenyx Pharmaceutical公司近期宣布，美国FDA已批准Dojolvi（triheptanoin，三庚酸甘油酯）作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。LC-FAOD是一组威胁生命的罕见遗传性疾病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量。Dojolvi是
PNAS：发现与暴饮暴食所致炎症相关的开关 或有望帮助开发肥胖等代谢性疾病的新型疗法
2020年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊分子，其或在机体对暴饮暴食（overeating）的炎症反应中扮演着关键角色，暴饮暴食会引发肥胖、糖尿病和其它代谢性疾病，本文研究结果表明，这种特殊分子或有望作为一种潜在的治疗性靶点来帮助控制机体炎症和代谢性
首个狼疮性肾炎(LN)药物！新型同类最佳钙调神经磷酸酶抑制剂voclosporin获美国FDA优先审查！
voclosporin有潜力成为FDA批准的第一个治疗狼疮性肾炎（LN）的药物。
JBC：科学家识别出开发结核病药物的新型靶点 有望攻克结核病！
2020年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Biological Chemistry上题为“Nα-Acetylation of the virulence factor EsxA is required for mycobacterial cytosolic translocation and virul
美国FDA授予新型氘化JAK1/2抑制剂CTP-543突破性药物资格，治疗中重度斑秃疗效显著！
CTP-543是采用氘化技术修饰ruxolitinib，改变其人体药代动力学，增强了斑秃治疗潜力。
美国FDA批准Dojolvi：第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物！
LC-FAOD是一种罕见的遗传病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量，Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
首个腱鞘巨细胞瘤药物！第一三共新型口服CSF1R抑制剂pexidartinib遭欧盟CHMP否决！
在美国，pexidartinib正在接受FDA优先审查，该药有潜力成为第一个治疗存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的药物。
科学家们如何利用新型血液检测技术来改善多种人类疾病的诊疗？
本文中，小编整理了多篇研究报告，共同聚焦科学家们如何利用新型血液检测技术来改善多种人类疾病的诊疗？分享给大家！图片来源：CC0 Public Domain【1】LSA：新型生物传感器技术或有望加速COVID-19患者的血液检测doi：10.1038/s41377-020-0336-6近日，一项刊登在国际杂志Light：Science & applic