强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日,强生旗下杨森制药公布称,公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议,双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作,其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外,两家公司还形成了研究合作伙伴关系,以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点,并将进一步开发腺相
新技术可让“人造皮肤”有感应
美国和加拿大两国研究人员开发出一种用新材料技术打造的感应器,有望用于制造“人造皮肤”,未来让烧伤患者和假肢使用者重新“感受”世界。皮肤能感知压力、热、冷和振动,从而帮助人们避免挤压、烫伤、冻伤等危险,这些功能经常被正常人忽略,但对于由于烧伤患者等丧失了皮肤感知功能的人而言,不能感知外界环境或刺激会导致他们无意中受伤。近日发表在美国《先进材料》杂志上的研究显示,这种由纳米粒子组成的感应器可以监测到来
诺华Luxturna获欧盟批准,治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Luxturna(voretigene neparvovec),这是一种一次性基因疗法,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者,恢复和改善视力。此次批准,使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病(IRD)的首个基
Oncogene:靶向TGF-β受体家族成员可有效遏制视网膜母细胞瘤侵袭
2018年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --视网膜母细胞瘤是儿童中最常见的眼部癌症,原发肿瘤可以通过局部或系统性化疗进行有效治疗,但是一旦发生转移癌细胞就会抵抗治疗,因此这种癌症是导致儿童癌症死亡的首要类型。为了发现治疗侵袭性肿瘤的新治疗靶点,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员进行了相关研究,并发现了一个新的潜在靶点,相关研究结果发表在国际学术期刊Oncogene上。在这项研究中,
甲状腺激素水平竟调节人视网膜中三种视锥细胞的产生
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学的研究人员从头开始构建出人类视网膜类器官,从而确定出让人们看到颜色的细胞是如何产生的。相关研究结果发表2018年10月12日的Science期刊上,论文标题为“Thyroid hormone signaling specifies cone subtypes in human retinal organoid
Eylea治疗糖尿病视网膜病变在美正式审查
再生元(Regeneron)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理眼科药物Eylea(aflibercept,阿柏西普注射液)治疗糖尿病视网膜病变(DR)的补充生物制品许可(sBLA),并已指定处方药用户收费法(PDUFA)日期为2019年5月13日。此次sBLA的提交是基于III期临床研究PANORAMA的结果。该研究是一项正在进行的关键性、双盲、随机、两年期研究,纳入了402例中度至重
将人干细胞植入到人造小鼠卵巢中产生人卵子前体细胞
2018年9月22日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自日本多家研究机构的研究人员利用人类干细胞成功地在人工小鼠卵巢内部产生了人卵原细胞(oogonia)。相关研究结果于2018年9月20日在线发表在Science期刊上,论文标题为“Generation of human oogonia from induced pluripotent stem cells in vitro”。在这篇
人造檀香维持人头皮组织中的头发生长
2018年9月19日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自德国、英国和美国的研究人员报道一种模仿檀香气味的合成化合物促进实验室中的人体头皮组织维持头发生长。该化学物质通过激活毛囊中的气味受体起作用,从而降低细胞死亡率并促进生长因子的产生。相关研究结果于2018年9月18日发表在Nature Communications期刊上,论文标题为“Olfactory receptor OR2AT4
JAMA Ophthalmol:视网膜异常也许可以早期预测阿尔兹海默症
2018年9月4日讯 /生物谷BIOON /——一项最新发表在《JAMA Ophthalmol》上的研究发现,具有阿尔兹海默症(AD)早期生物标记物的认知健康的个人出现了视网膜微血管异常的现象。图片来源:JAMA Ophthalmol来自圣路易斯华盛顿大学的Bliss Elizabeth O'Bryhim博士及其同事进行了这项涉及32名认知正常的参与者的病例对照研究,这些参与者接受了正电子发射断层
日本拟开展人造血小板治疗贫血临床研究
日本京都大学计划利用由诱导多能干细胞(iPS细胞)制成的血小板,开展一项治疗再生障碍性贫血的临床研究,相关申请已提请日本政府审批。血小板是大量存在于血液中的无核盘状小细胞,是哺乳动物血液中的有形成分之一,是从骨髓成熟的巨核细胞胞质裂解脱落下来的具有生物活性的小块胞质。可在止血、伤口愈合等过程中发挥重要作用。目前血小板来源依靠献血,会受到供体不足和保存期限等因素的影响。再生障