礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature：修复细胞再循环中心有望治疗人类神经退行性疾病
在这项研究中，科学家们发现一种名为BMP（Bis(monoacylglycero)phosphate，双（单酰甘油）磷酸盐）的脂质在溶酶体中起着关键作用。
2025-05-17
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
研究揭示人类大脑皮层的复杂布局
研究通过对人类连接组学数据和遗传学数据的综合分析，发现了背腹轴、前后轴和内外轴三种主导的脑连接拓扑轴。这三个轴反映了皮层内连接的变化规律，且与胚胎期发育中的形态发生梯度和遗传梯度相关。
2025-02-25
Nat Neurosci：CLOCK 基因揭秘人类大脑认知超凡进化的关键密码
时钟基因是一组已知有助于调节人体内部24小时周期（也称为昼夜节律）的基因。其中一个基因是所谓的CLOCK基因，它编码一种调节其他基因活性的蛋白质，有助于睡眠和觉醒的周期性模式。
2025-07-30
两篇Science：冬眠动物的“超能力”或许也隐藏在人类的DNA中
来自犹他大学等机构的科学家们通过分析冬眠动物的基因表达和染色质动态变化，识别出了与冬眠相关的保守顺式调控元件（CREs）和代谢程序。
2025-08-05
Science：新研究揭示MUC19基因在人类中的进化历史
这项研究揭示了MUC19基因多个方面的重要性：现代人类中该基因的一个单倍型具有古人类起源，现代人类从尼安德特人继承了该单倍型，而尼安德特人很可能又从丹尼索瓦人获得该遗传。
2025-08-30