Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Commun：科学家有望开发出纠正引起人类中风突变的新型策略
研究人员通过联合研究调查了逆转致CARASIL突变有害影响的策略，他们结合了体外和体内手段及基于计算机的分析技术，来修复突变的HTRA1酶的结构和其催化功能。
2024-08-16
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Stroke：科学家识别出两种能促进人类中风复发的特殊蛋白
本文研究结果表明，对人群偶发性中风影响不大的两种蛋白似乎会影响偶发性AIS后的MACE，这些关联研究表明，炎症或许是AIS事件后MACE结局的一种促进因素，这或许就进一步强调了其作为新型靶点的重要性。
2024-08-14
Cancer Discov：科学家成功揭示人类前列腺癌扩散的新机制
研究人员观察到，尽管原发性肿瘤中含有很多前列腺癌细胞，但大多数癌细胞的转移开始于少量侵袭性克隆从肿瘤中的逃逸，随后其就会进入到骨骼、肝脏、肺脏和淋巴结中。
2024-10-06
Stem Cell Res Ther：科学家识别出人类机体肺部发育的关键机制
本文研究结果表明，IGFBP3/miR-34a 轴或能限制IGFBP3在胚胎未分化肺部上皮中的表达，处于假腺期的IGFBP3的逐渐下调或许是机体肺部肺泡分化所必需的。
2024-11-19
Nat Commun：科学家识别出能影响果蝇和人类机体寿命的关键代谢产物
本文研究结果表明，利用来自果蝇和人类机体的自然遗传变异数据，研究人员利用了一种系统生物学方法阐明了饮食依赖的寿命和健康寿命变化的潜在治疗途径和代谢组学靶点。
2024-11-19
科学家在人类多疾病生物标志物研究领域取得的新进展！
血液中的大脑生物标志物或能预测机体的中风风险、中国科学家识别出与人类脑损伤相关的特殊生物标志物、新的生物标志物可预测哪些肾癌患者受益于免疫疗法
2024-10-31