柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Pharmaceutics：综述文章揭示细胞外囊泡在人类银屑病发生和治疗中的关键作用
来自广州中医药大学第二临床学院等机构的科学家们探讨了细胞外囊泡在银屑病发生和治疗过程中的重要作用。
2025-01-20
Cancer Discov：新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制
在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中，介导癌症起始能力的机制是什么？皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制？
2025-02-17
JCI Insight：科学家发现人类骨质疏松症诊断和治疗的潜在新型生物标志物
本文研究结果增强了科学家们对人类oOCPs的理解，并强调了通过简单的血液测试来测定oOCPs的潜在机会，或有望识别出潜在的高风险个体。
2025-01-24
Alzheimers Dement：科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因
本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点，同时研究人员倡议后期进行更多的研究，并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。
2025-03-12
NEJM：塔奎托单抗和特立妥单抗联合疗法或有望治疗人类多发性骨髓瘤
本文研究结果表明，塔奎托单抗联合特立妥单抗治疗时患者3级或4级感染发生率要高于单独使用任何一种药物的感染发生率。
2025-01-31
Nature Medicine：九个月后的基因叛变？多组学解析CAR-T细胞"黑化"之路
这项研究犹如投进免疫治疗深湖的巨石：当我们在基因层面"重新编程"免疫细胞时，也在与细胞进化数百万年的生存本能博弈。
2025-03-02
Science：新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒
研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族，该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用，以靶向并插入染色体末端。
2025-03-21
Nature Medicine：九个月后的基因叛变——多组学解析CAR-T细胞"黑化"之路
当DNA修复缺陷（CHEK2突变）、表观遗传失控（TET2缺失）与慢性抗原刺激相遇，即便最先进的抗癌武器也可能倒戈相向。
2025-03-01