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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

10万人数据:每天一杯奶茶,或使患这种癌症风险翻倍!还致肥胖和痛风

奶茶虽好喝,千万别贪杯。如果实在是喜欢喝奶茶,不如尝试自己动手做一杯真奶真茶的纯奶茶~

2024-10-28

科研人员开发临床错义突变致病性预测新工具

该工作通过加入相分离特征,开发了对临床错义突变致病性预测的新工具,提高了对IDR区域突变位点致病性预测的准确性。

2024-10-06

更安全、更简便,GC203获临床亲历者好评

近日,君赛生物基因修饰型TIL疗法GC203在I期临床试验(KUNLUN-001)研究分中心重庆大学附属肿瘤医院完成首例受试者细胞回输,患者于10月25日顺利出院。

2024-10-30

新冠后遗症的临床特征、发病机制和未来方向

深入探讨了SARS-CoV-2不同变体对长新冠(Long COVID)或COVID-19后期症状(PASC)的影响,同时,也讨论了疫苗接种和再次感染对长新冠的影响,以及这些因素如何增加研究和管理长新冠

2024-12-20

科伦博泰公布SKB264三线治疗三阴性乳腺癌III期研究数据

该研究是一项多中心、随机、开放标签临床试验(n=263),评估了芦康沙妥珠单抗对比化疗三线治疗不可手术切除的局部晚期、复发或转移性TNBC患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期(PFS)

2024-05-24

AD:复旦团队分析5万余人数据,鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因,有望成为药物靶点!

该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析,研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因,还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。

2024-08-19

Nature: 首个囊括全球多族群的基因表达数据库,重塑人类遗传学版图

本研究深化了对人类基因表达多样性的认知,为探究人类基因组进化与功能提供了一个包容性极强的资源宝库。

2024-08-12

剑桥团队基于3万人数据解析痴呆症的预防悖论

研究表明,预防悖论确实适用于痴呆症模型。未来大多数痴呆症病例将来自于一般风险人群,而不是高风险人群。需要采取其他更广泛的措施来降低整体痴呆症发病风险。

2024-08-07