《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
每月1针，仅3针即可减重26斤，效果保持5个月以上，安进发布重磅减肥新药临床数据
49名成年肥胖者参与者被纳入七个单剂量递增（SAD）队列，随机接受21至840毫克（n=37）的AMG 133或安慰剂（n=12），并随访至150天。
2024-02-10
左为/钟南山/李时悦/戴晓天团队发表首个肺前体细胞移植治疗慢阻肺临床数据，改善患者肺功能和生活质量
该论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞（P63+ LPC）移植治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的1期临床安全性及疗效研究结果，证实了该疗法的安全性。
2024-02-19
全球首款：第一三共B7H3 ADC启动III期临床实验
I-DXd是首款进入III期阶段的B7H3 ADC，研究结果显示21例晚期SCLC患者经过治疗后，确认的ORR为52.4%，中位缓解持续时间（mDOR）为5.9个月。
2024-01-18
清华大学完成首例无线微创脑机接口临床试验，帮助四肢瘫痪者实现自主脑控喝水
2023年10月24日，清华大学医学院洪波教授带领团队设计研发的无线微创植入脑机接口，在宣武医院成功进行首例临床植入试验。
2024-02-03
J Hepatol | 安徽医科大学王华等团队合作发现嵌合抗原受体修饰的巨噬细胞改善临床前模型中的肝纤维化
该研究首次提供了临床前证据，证明靶向uPAR 527的CAR-Ms可以减轻肝纤维化和肝硬化。
2024-02-15
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
国内首例太空器官芯片研究完成、使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验｜回顾+类器官&器官芯片开启生物医药新篇章
国内支持性政策持续推出、国内类器官学会与团体标准破土而出、国内头部企业蓄势发力使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验......
2024-02-16