华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Nature：临床试验表明靶向GD2的CAR-T 细胞有望治疗弥漫性中线胶质瘤
CAR-T 细胞被送回患者体内后，会引发针对携带分子靶点的癌细胞的免疫反应。自2017年以来，CAR-T细胞已被FDA局批准用于治疗血癌，但对实体瘤的治疗效果并不理想。
2024-11-26
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
2024-10-06
AI赋能药物研发的概念性验证，英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。
2024-09-21
Cell：樊荣团队开发全球首个临床级福尔马林固定石蜡包埋（FFPE）样本的空间全转录组测序技术
在约2300种已知的人类成熟microRNA中，Patho-DBiT在MALT切片中检测到了1352种microRNA，其映射序列的长度峰值为21个核苷酸，与此类小RNA的已知长度完全一致。
2024-10-04
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
2024-10-08
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
