CRISPR先驱张锋利用人类蛋白质开发出新型mRNA递送平台，助推基因疗法开发
2021年8月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、麦戈文脑科学硏究所、霍华德-休斯医学研究所和布罗德研究所的研究人员开发出一种向细胞递送分子药物的平台。该平台被称为SEND，可以经编程后封装和递送不同的RNA货物。SEND利用体内的天然蛋白质形成类似病毒的颗粒并结合RNA，而且它可能比其他递送方式引起的免疫反应更少。相关
首次揭示蛋白BANP与基因组的CGCG基序结合，从而激活必需基因表达
2021年7月19日讯/生物谷BIOON/---称为转录因子的蛋白质作为开关，调节附近基因的表达，但是这些基因开关的一些身份迄今仍然是神秘的。如今，瑞士弗雷德里克-米歇尔生物医学研究所的Dirk Schübeler博士及其团队鉴定出一种新的开关，它可以调控小鼠和人类基因组中的必需基因。识别缺失的基因开关及其功能对于全面了解健康和疾病的分子基础至关重要。相关研
Cell：揭示DNA修复蛋白RAD51可让CRISPR基因编辑更高效
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---基因编辑是有目的地改变基因的DNA序列，是研究突变如何导致疾病，以及为治疗目的改变一个人的DNA的有力工具。在一项新的研究中，美国麻省理工学院大脑与认知科学教授Guoping Feng及其团队开发出一种可用于这两种目的的新型基因编辑方法。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Efficient emb
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Small：发展出铁蛋白多聚抗原-抗体检测自身免疫病新方法
自身免疫疾病是机体针对自身抗原产生大量自身抗体后引起的慢性全身性疾病。因此，检测患者体内特异性的自身抗体是诊断该病的主要指标。例如，用ELISA检测原发性干燥综合征（Primary Sjogren's syndrome，pSS）患者血清中的抗M3及α-fodrin抗体，为诊断提供重要参考。然而，存在的问题是M3及α-fodrin短肽检
Science：重写细菌基因组遗传密码的新方法可一次在蛋白中添加多种非天然的氨基酸
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---几乎所有的有机体都是通过20种不同的氨基酸组合在一起来构建它们的蛋白质。为了在这种组合过程中添加新的氨基酸，科学家们重新设计了基因和其他的蛋白质构建工具，从而产生了具有独特化学特性的对制造药物很有帮助的蛋白质。但是，这类研究工作很费时费力，而且通常一次只能添加一种新的氨基酸。如今，研究人员打开了做更多事情的闸门
Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
转录因子调控原钙粘蛋白三维基因组机制研究取得重要进展
牛津大学出版社出版的、国际权威学术期刊《核酸研究》在线发表了上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学中心教授吴强团队以“Mechanism of REST/NRSF Regulation of Clustered Protocadherin Alpha Genes”为题目的最新成果，揭示了转录因子REST结合DNA模式和调控原钙粘蛋