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第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!

3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步

2023-03-20

Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失

Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中,对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍,导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。

2023-02-16

Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性

基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。

2022-12-12

Cell子刊:项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力

这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性,为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。

2022-11-07

重磅专家齐聚云端丨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛开幕在即!

2022年11月20日第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛即将盛大开幕,邀您相聚云端。

2022-11-17

中国细胞和基因治疗市场:入场容易出海难

魏则西事件是中国细胞和基因治疗(CGT)领域的分水岭,单就其对行业造成变化,堪比上世纪50年代欧美国家的“反应停”事件。

2022-09-16

干细胞联合基因治疗1/2a期临床研究结果公布

首次表明经过工程设计的异体神经祖细胞,可以安全地移植进人类中枢神经系统。

2022-09-14

基因治疗公司禾沐基因获3000万元增资,投前估值2亿元

近日,华大基因发布公告称,向深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司(以下简称禾沐基因)增资3000万元,将持有禾沐基因的注册资本416.6667万元,占禾沐基因的股权比例为13.04%

2022-08-17

注册开启|近岸云论坛第四期-基因治疗产品的生产工艺和质量控制

在过去十年里,世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法,用于治疗癌症、失明和代谢紊乱等疾病。另外,全球有近300项与AAV相关的临床试验,国内也有10余款基因治疗药物进入IND申报阶段。

2022-08-16

亨廷顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13