注册邀约：诚邀您参加2020肿瘤免疫与基因治疗论坛上海站
自2018年首款PD1单抗药物获得CFDA批准在中国上市起，国内肿瘤免疫药物的创新研发进入高速发展阶段。伴随药物研发的不断深入，研究者也面临诸多挑战。例如，PD-1单抗在肿瘤治疗领域虽取得了显着进展，但仅对一小部分病人有效。如何开发包括非T细胞靶点在内的新肿瘤免疫靶点；如何快速筛选可与PD-1联用的组合疗法等都依然有待探索。在临床前研究中，越来越多的研究者希
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。（请在图片中嵌入会议官网链接，点击图片即可转跳到会议官网htt
金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛议程公开丨文末领福利
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。（请在图片中嵌入会议官网链接，点击图片即可转跳到会议官网htt
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
邀您共话细胞/基因产业未来丨金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛报名开启
近年来，细胞和基因治疗风靡全球，成为医疗行业发展最为迅速的领域之一，预计至2030年，美国FDA有望批准40-60种细胞和基因疗法。在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，吸引了众多行业领袖的参与，在这个全球生物医药健康领域最具规模，信息量最大的医疗投资、
美国开发新型HIV基因治疗技术
2020年3月19日讯 /生物谷BIOON /——在美国国家卫生研究院(NIH)的一项临床试验中，一种引导人体产生一种针对艾滋病病毒的特定抗体的新方法让参与者持续产生了一年多的抗体。这种药物传递技术使用一种无害的病毒将一种抗体基因传递到人体细胞中，使人体能够在较长时间内产生抗体。据研究人员说，随着进一步的发展，这种策略可以应用于预防和治疗各种各样的传染病。美
Science子刊：双靶向的肿瘤选择性纳米颗粒递送免疫基因治疗癌症
2020年2月19日讯 /生物谷BIOON /--虽然免疫治疗在对抗癌症方面有很大的希望，但由于免疫抑制肿瘤微环境和全身毒性的限制，其疗效有限，因此阻碍了癌症免疫治疗的广泛应用。为了克服这些困难，近日来自台湾国立清华大学等单位的研究人员报道了一种组合免疫治疗方法，通过使用一种高效和肿瘤选择性基因载体，提高了免疫疗法的抗癌效果并避免了全身毒性。在这项研究中，研
诺华2019年财报：Consetyx销售额居首，基因治疗未来可期
诺华于近日公布了2019年财报，公司全年实现净销售额474.75亿美元，同比增长6%（以固定汇率计算为9%）。其中制药事业部的Consetyx（35.53亿美元，+25%），Entresto（17.26亿美元，+68%）和Zolgensma（3.61亿美元），肿瘤事业部的Promacta/Revolade（14.16亿美元，+21%），Kisqali（4.8亿美元，+104%）和Lutathe
Mol Ther：研究揭示基因治疗AAV载体进入细胞的机制
近日，研究人员已经确定了一种腺相关病毒载体（AAV），一种用于体内基因治疗的最常用病毒载体的新型细胞进入因子，并显示出将遗传疗法转移到受影响组织的希望。