Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
Sci Adv：多摄入饱和脂肪酸有助于缓解胰腺炎
来自梅奥诊所，圣路易斯大学医学院和华盛顿大学医学院的一组研究人员发现了证据，表明食用饱和脂肪食物的人如果患有胰腺炎，其症状可能会更少。该小组在《Science Advance》杂志上发表的论文中描述了胰腺炎患者及其饮食数据的比较结果。
JCI：饱和脂肪酸帮助抵抗多发性硬化
耶鲁大学的一项新研究表明，通过攻击和破坏中枢神经系统而引起多发性硬化症（MS）的异常免疫系统反应可能是由脂肪组织中缺乏特定脂肪酸引起的。该发现表明饮食结构的改变可能有助于治疗某些自身免疫性疾病的患者。
科学家发现必需omega-3脂肪酸对发育中的大脑有调节作用
必需Omega-3脂肪酸（ n-3 PUFA）对于大脑的功能发育成熟至关重要。在流行病学研究中，母亲摄入n-3 PUFA与减少多种神经系统疾病有关，但对n-3 PUFA缺乏影响中枢神经系统发育的机制了解甚少。近日，美国和法国的研究人员在研究中发现，母亲饮食中的n-3 PUFA缺乏会通过激活12 / 15-脂氧合酶（LOX）/ 12-HETE信号传
安斯泰来富马酸吉瑞替尼片获NMPA附条件批准，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者
2021年2月4日，安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
深海鱼油富含的OMEGA-3脂肪酸可以降低心血管疾病风险？
近年来，富含OMEGA-3脂肪酸（EPA和DHA）的深海鱼油广受热捧，被认为是对心脑血管极有益的保健品。有观察性研究表明，omega-3脂肪酸中的二十碳五烯酸（EPA）及二十二碳六烯酸（DHA）与心血管风险呈负相关性，且Omega-3脂肪酸补充剂对脂蛋白代谢以及与心血管疾病有关的炎症，氧化，血栓和心律不齐等因素十分有益。然而，在近期的一些研究中发
Nat Commun：关键脂肪酸缺乏如何影响后代的行为？
Omega-3脂肪酸对人体尤其是大脑发育而言是必不可少的，然而Omega-3脂肪酸无法由人体合成，必须由饮食提供。 在最近一项研究中，INRAE和波尔多大学的科学家与INSERM，加拿大的Laval和Toronto大学以及其他合作伙伴（哈佛大学，巴斯克基金会等）合作，重点研究了孕期和哺乳期饮食对大脑的影响，以及对后代的发展。因此，他们首次在小鼠中证明了母亲体
健康元「ω-3鱼油中/长链脂肪乳注射液」获批上市
12月16日，健康元公告宣布，其全资子公司深圳市海滨制药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的ω-3鱼油中/长链脂肪乳注射液《药品注册证书》。ω-3鱼油中/长链脂肪乳注射液最早由B. Braun Melsungen AG公司生产（商品 名：Lipoplus），2004年在欧洲上市，2014年在国内上市。以鱼油为主要原料的脂肪乳注射液还包括ω-3鱼油脂肪乳注
Sci Transl Med：科学家发现与非酒精脂肪肝发生相关的氨基酸靶点 有望帮助开发新型疗法
2020年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Science Translational Medicine上题为“Glycine-based treatment ameliorates NAFLD by modulating fatty acid oxidation， glutathione synthesis， and the