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报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE

对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。

2024-05-21

团队合作取得新进展

病毒样颗粒(VLPs)是一种潜在的有前途的递送工具,原则上具有病毒和非病毒递送方法的主要优点。VLPs是由逆转录病毒多蛋白的自发组装和出芽形成的,逆转录病毒多蛋白封装了来自生产细胞的货物分子。

2024-01-15

团队开发更高效的定点大片段基因整合技术——PASSIGE

这项最新研究表明,利用连续进化的整合酶的PASSIGE技术是哺乳动物细胞中基因靶向整合的一种异常有效的方法。

2024-06-12

兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

Nat Biotechnol | 王潇/合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾,提高mRNA药物稳定性

该研究提供了一种可推广的方法,将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部,并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。

2024-03-26

基于一篇Science论文创立的新公司宣布关闭,曾融资5000万美元

出于对该技术潜力的看好,研究团队在论文上线两个月后,注册成立了 Resonance Medicine 推进这一系统的转化工作。

2023-12-07

创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物

2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。

2024-04-11

光慧:衰老疫苗——通往人类健康衰老之路

阿尔茨海默病疫苗接种策略旨在通过诱导适应性免疫系统产生特异性抗体来降低大脑中Aβ和tau蛋白的水平。

2024-04-18