刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
刘如谦团队合作取得新进展
病毒样颗粒(VLPs)是一种潜在的有前途的递送工具,原则上具有病毒和非病毒递送方法的主要优点。VLPs是由逆转录病毒多蛋白的自发组装和出芽形成的,逆转录病毒多蛋白封装了来自生产细胞的货物分子。
2024-01-15
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
2023-10-13
刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明
值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾,提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法,将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部,并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
刘如谦基于一篇Science论文创立的新公司宣布关闭,曾融资5000万美元
出于对该技术潜力的看好,研究团队在论文上线两个月后,注册成立了 Resonance Medicine 推进这一系统的转化工作。
2023-12-07
刘如谦创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物
2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。
2024-04-11