Neuron｜孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制
这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品，首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中，(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。
2024-08-27
中国创新药定价探讨
欧美创新药市场发展较早，创新药的定价和支付体系更有利于创新药研发获得回报，而中国的创新药市场整体上还处于培育和逐步健全的阶段，创新药定价的机制和策略也还处于完善过程之中。
2024-05-28
Cell：新研究发现ALS和FTLD在细胞和分子水平上表现出显著的重叠
研究人员从73名被诊断为ALS、FTLD或神经系统未受影响的捐赠者的死后大脑样本中，追踪了62万个细胞的RNA表达模式，这些细胞跨越运动皮层和前额叶皮层的44种不同细胞类型。
2024-03-29
艾伯维帕金森新药再次收到FDA发出的CRL
左旋多巴是治疗帕金森病使用最广泛和最有效的药物。不过帕金森病患者在长期使用左旋多巴类药物后会出现药效波动的副作用，患者症状在突然缓解和加重之间波动。
2024-06-27
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
礼来阿尔茨海默病新药Donanemab获FDA批准上市
Donanemab是一款与β淀粉样蛋白（Aβ）亚型N3pG结合的单抗，能够与AD患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除。
2024-07-04
