Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病

研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。

2024-08-12

Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。

2024-07-16

Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。

2024-10-01

镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。

2024-07-18

2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。

2024-11-10

这项研究通过分析 T 细胞急性淋巴细胞白血病的多组学数据，确定了15种亚型，并揭示了非编码区域基因组改变和增强子失调机制在疾病发展中的关键作用。

2024-09-07

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28

这项研究揭示了P小体是影响白血病发生发展的关键因子，抑制P小体组装可以限制白血病发展，为将来治疗白血病提供了相关理论基础。

2024-09-17

本文研究结果揭示了STAT3在阻止AML细胞逃避NK细胞监视中所扮演的新型角色，并强调了STAT3/ICAM-1轴或能作为AML中NK细胞疗法的新型潜在生物标志物。

2024-08-15

研究工作证实了利用基于iPS细胞的细胞疗法治疗异种移植物抗宿主病和可能的自身免疫性疾病的可行性和潜力。

2024-06-29