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《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

NEJM:陈玲玲评述,首次证实lncRNA拷贝缺失引起人类严重大脑疾病

自1990年代以来,研究人员发现了大量的lncRNA,并揭示了它们的调控作用,然而,对它们在人类疾病中的意义仍知之甚少,这项新研究提示我们,lncRNA可以与更广泛的人类疾病有关。

2024-11-08

研究提出可预防寨卡病毒感染的剂接种环状RNA疫苗策略

该研究利用环状RNA编码来改良寨卡病毒抗原,并探讨了单剂接种即可预防寨卡病毒感染且无登革病毒感染增强风险的疫苗新策略。

2024-11-11

Nat Cell Biol:单细胞新RNA测序在次转录爆发层面上揭示了转录原理

通过改进的单细胞新RNA测序技术(NASC-seq2),研究深入揭示了转录爆发的动力学原理,发现了合成率在决定转录爆发规模中的关键作用。

2024-09-26

Nature:蛋白质测序技术突破:PASTOR分子水平精准解读蛋白质突变和修饰

这项研究展示了PASTOR技术在单分子水平上识别完整蛋白质序列并表征翻译后修饰的潜力,为未来蛋白质测序和条形码技术的应用提供了有力的支持。

2024-09-16

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Science:开发出一种创新技术,可在分子水平上分析复杂生物过程的动态变化

这种新开发的方法克服了单分子荧光显微镜领域的一个重大局限,而在此之前,由于一次分析一个样品较为费时费力,该领域一直受到低通量的限制。

2024-08-28

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03