Cell子刊:新研究表明CTx-648有望高效治疗雌激素受体阳性乳腺癌
在一项新的研究中,一个国际研究团队发现了一种高强效的选择性的临床前候选药物,即一种名为 CTx-648的KAT6A/B 抑制剂,它在雌激素受体(ER)阳性乳腺癌小鼠模型中显示出抗肿瘤活性。他们还发现C
美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。
开发出一种开源的微型大脑显微镜---Mini2P
作为一种微型显微镜,Mini2P也许可以被描述为一种微小的大脑皮层观察站,记录了从未见过的神经景观的实时图像。相关研究结果于2022年3月18日在线发表在Cell期刊上。
美国FDA授予CTX110再生医学先进疗法(RMAT)资格!
CTX110由CRISPR Therapeutics开发,是一种来源于健康供体的基因编辑同种异体CD19 CAR-T细胞疗法。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME):治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
CRISPR/Cas9又一潜在适应症,CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据
2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司,致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格,治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗,也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使