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上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

STTT | 厦门大学夏宁邵/张天英/袁权通过溶瘤病毒与T细胞或mRNA疫苗联合治疗可增强抗肿瘤效果

溶瘤病毒疗法是另一种很有前途的治疗实体肿瘤的方法,因为它具有选择性,最佳的免疫原性,以及能够以靶向的方式将转基因直接传递到肿瘤部位。

2024-05-05

Nature:新研究揭示细胞如何正确剪接mRNA

要实现生命的所有功能,必须根据 DNA 中基因所携带的指令生成蛋白,并通过信使核糖核酸(messenger RNA, mRNA)传递给细胞中称为核糖体的蛋白制造机器。然而,要生成成熟的 mRNA,必须

2023-12-25

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传病

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

Nat Biomed Eng | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发全新疫苗技术:树突状细胞靶向性类病毒颗粒,作为mRNA疫苗载体

该研究报道了一种基于DCs靶向病毒样颗粒(DVLP)的mRNA疫苗技术。DVLP传递的抗原mRNA引发了强烈而持久的适应性免疫反应。

2024-05-09

BioNTech创始人发表Cancer Cell论文:表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫

研究表明,当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体(mAb)联合使用时,MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应,并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。

2024-03-18

Science子刊:肺靶向的LNP-mRNA疗法,帮助病毒感染后的肺部修复

这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用,并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA,用于病毒感染后的血管修复。

2024-02-15

Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾,提高mRNA药物稳定性

该研究提供了一种可推广的方法,将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部,并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。

2024-03-26

LNP递送mRNA在体内生成CAR-T,新锐公司再获1.75亿美元融资,推进自身免疫病CAR-T临床研究

一些临床研究显示,CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果,这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的,且安全有效的治疗选择。

2024-03-25

中国科学院的研究者们揭示了mRNA抗体组合在对抗正痘病毒和其他新兴病毒方面具有巨大潜力

本研究通过LNP-mRNA平台成功实现了正痘病毒抗体的生产,突出了定制mRNA抗体组合作为对抗正痘病毒和其他新兴病毒的通用策略的巨大潜力。

2024-04-15