Nature：科学家发现引发囊性纤维化的关键蛋白互作机制
近日，一项刊登在国际著名杂志Nature上的研究论文中，来自斯克里普斯研究所（TSRI）的研究人员通过研究发现，引发多种囊性纤维化的突变蛋白可以和错误的“细胞邻居”发生频繁的交流，而错误的“细胞邻居”并不具有正常的功能而且会发生过早降解。通过有效移除这两者之间的“交流”，研究者就可以部分恢复突变蛋白的正常功能，相关研究或为后期开发新型疗法来治疗囊性纤维化提供帮助。
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
--近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。
Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍
在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。
囊性纤维化在研新药开发未被忽视
囊性纤维化是因编码的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因突变引起的，CFTR是阴离子通道，可以帮助多种器官（包括肺和胰腺）维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏，从而导致高黏黏液积
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Kalydeco售价高达30万美元/人/年，位列最昂贵TOP10药物榜单第三，该药是首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物。
Transpl Infect Dis：囊性纤维化患者更易耐受抗病毒药物
药物称为更昔洛韦，在移植后给予肺移植患者以防止威胁生命的病毒，是常见的。昔洛韦降低死亡率由于病毒从34％降低到3至6％。但5％和10％患者感染病毒有菌株能够抵抗该药物。一个洛约拉大学医学中心的研究发现，发生
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
福泰制药（Vertex）囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准，用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化（CF）患者。此前，欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合治疗能改善肺功