JBC：囊性纤维化新的治疗方法
2012年10月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。患者的上皮细胞氯离子通道调节有缺陷；呼吸道粘膜上皮的水、电解质跨膜转运有障碍；粘液腺分泌物中酸性糖蛋白含量增加，改变了粘液流变学的特性，可能为分泌物变粘稠的原因。
PNAS：新研究有望提高囊性纤维化药物的疗效
2013年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ -- 在FDA批准Kalydeco（VX-770）一年多后，美国密苏里大学研究人员相信他们已经找到了这种药物究竟是如何工作的机制，VX-770是第一种从根本上治疗囊肿性纤维化的药物。 研究人员在最新一期的PNAS杂志上描述，他们已经重新定义了一个引发囊性纤维化的缺陷蛋白质的关键调节过程，这改变了科学家们对待这种致命遗传性疾病的研究方式。
诺华囊性纤维化药物TIP获FDA顾问小组支持
2012年9月4日讯 /生物谷BIOON/ --FDA外部顾问小组以13:1的投票结果，支持批准诺华（Novartis）一种新形式的吸入性抗生素——妥布霉素吸入粉剂（tobramycin inhalation powder，TIP），用于治疗与囊性纤维化（cystic fibrosis）相关的肺部感染。该顾问小组认为，诺华已证明了TIP的安全性及有效性。
Vertex囊性纤维化药物VX-661/Kalydeco组合疗法II期显著改善患者肺功能
Vertex制药囊性纤维化药物VX-661+Kalydeco组合疗法II期概念验证试验显著改善同时携带F508删除突变和G511D突变的囊性纤维化患者的肺功能。
JCI：揭示囊性纤维化引发病人患糖尿病的分子机制
2012年9月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自爱荷华大学研究者的一项研究揭示了，和囊性纤维化相关的一种糖尿病的两个根本原因。这项研究发现后续为临床开发出抑制囊性纤维化病人患糖尿病提供新的思路，相关研究成果刊登在了9月17日的国际杂志Journal of Clinical Investigation上。
J Immunol：发现囊性纤维化疾病新的治疗靶标
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，温哥华研究人员发现了导致囊性纤维化疾病（CF）患者肺损伤的炎症反应的细胞分子途径，抑制该分子通路或许可以减少炎症反应。这一发现提供了一个潜在的新药物靶标来治疗CF肺部疾病。 这项研究结果发表在最新一期的Journal of Immunology杂志上。
Nat Gene：基因变异可导致囊性纤维化病人胎儿出现肠梗阻
Copyright ®版权归生物谷所有，若未得到Bioon授权，请勿转载。 近日，来自北卡罗来纳大学等处的研究者发现，基因组上某些区域的变异容易使得囊性纤维化病人在怀孕期间，胎儿出现肠梗阻。
Cell：科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物
2013年9月15日讯 /生物谷BIOON/--发表在Cell杂志上的文章称，德国海德堡大学，雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因，表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。 囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
福泰制药（Vertex）囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准，用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化（CF）患者。此前，欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。
PNAS：囊性纤维化严重程度或受细菌多样性驱动
3月26日，PNAS在线发表美国密歇根大学儿科学与传染病学系研究人员的研究论文，该组科研人员的一项研究揭示出了囊性纤维化病人的呼吸道中的细菌群落的结构与动态，并且为抗生素如何影响这种慢性肺病提供了见解。 在一项为期8到9年的研究中，Jingchao Zhao及其同事收集了6位年龄相近的男性囊性纤维化病人的126份痰样本。