NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
--近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。
Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍
在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。
囊性纤维化在研新药开发未被忽视
囊性纤维化是因编码的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因突变引起的，CFTR是阴离子通道，可以帮助多种器官（包括肺和胰腺）维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏，从而导致高黏黏液积
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Kalydeco售价高达30万美元/人/年，位列最昂贵TOP10药物榜单第三，该药是首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物。
Transpl Infect Dis：囊性纤维化患者更易耐受抗病毒药物
药物称为更昔洛韦，在移植后给予肺移植患者以防止威胁生命的病毒，是常见的。昔洛韦降低死亡率由于病毒从34％降低到3至6％。但5％和10％患者感染病毒有菌株能够抵抗该药物。一个洛约拉大学医学中心的研究发现，发生
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
福泰制药（Vertex）囊性纤维化药物Kalydeco获欧盟批准，用于携带8种非G551D门控突变的囊性纤维化（CF）患者。此前，欧盟已批准Kalydeco用于携带G551D突变的CF患者。
Vertex囊性纤维化药物VX-661/Kalydeco组合疗法II期显著改善患者肺功能
Vertex制药囊性纤维化药物VX-661+Kalydeco组合疗法II期概念验证试验显著改善同时携带F508删除突变和G511D突变的囊性纤维化患者的肺功能。
PNAS：新研究有望提高囊性纤维化药物的疗效
2013年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ -- 在FDA批准Kalydeco（VX-770）一年多后，美国密苏里大学研究人员相信他们已经找到了这种药物究竟是如何工作的机制，VX-770是第一种从根本上治疗囊肿性纤维化的药物。 研究人员在最新一期的PNAS杂志上描述，他们已经重新定义了一个引发囊性纤维化的缺陷蛋白质的关键调节过程，这改变了科学家们对待这种致命遗传性疾病的研究方式。