NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
--近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。
Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍
在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。
囊性纤维化在研新药开发未被忽视
囊性纤维化是因编码的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因突变引起的，CFTR是阴离子通道，可以帮助多种器官（包括肺和胰腺）维持流体和电解质平衡。囊性纤维化患者的流体和电解质平衡被破坏，从而导致高黏黏液积
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Kalydeco售价高达30万美元/人/年，位列最昂贵TOP10药物榜单第三，该药是首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物。
Transpl Infect Dis：囊性纤维化患者更易耐受抗病毒药物
药物称为更昔洛韦，在移植后给予肺移植患者以防止威胁生命的病毒，是常见的。昔洛韦降低死亡率由于病毒从34％降低到3至6％。但5％和10％患者感染病毒有菌株能够抵抗该药物。一个洛约拉大学医学中心的研究发现，发生
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
Hepatology：开发出治疗肝纤维化的新型疗法
近日，刊登在国际著名杂志Hepatology上的一篇研究报告报道了肝纤维化的一种新的NADPH氧化酶（NOX）抑制疗法，肝纤维化是一种慢性肝脏疾病，常常导致肝功能的缺失。许多研究阐释了在实验动物中肝纤维化的相关研究，但是目前并没有有效的治疗此疾病的方法。研究者David表示，他们这项新的研究方法揭示了NOX在疾病治疗上扮演的角色。