ACS子刊：利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说，“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位（如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
2024-07-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nature Communications: 非小细胞肺癌的单细胞和空间转录组学分析
本研究综合数据集可以识别肺肿瘤微环境中巨噬细胞(Mɸ)群体的多种分子变化，这将有助于为制定治疗非小细胞肺癌的策略铺平道路。
2024-06-20
干细胞凋亡的惊喜？！Theranostics：凋亡骨髓间充质干细胞（BMSCs）释放的细胞外囊泡（ApoEVs）开启骨质疏松治疗新篇章
该研究揭示了凋亡骨髓间充质干细胞产生的ApoEVs在治疗骨质流失中的显著作用，为细胞治疗领域开辟了新途径。
2024-07-21
干细胞治疗新突破！Front Med：揭示肿瘤微环境中癌症干细胞和免疫细胞之间的串扰影响肝癌进展背后的分子机制
本文研究中，研究人员分析了肝癌干细胞靶向性免疫疗法在治疗人类肝癌中的潜在应用和重要意义。
2024-08-14
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18