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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

Cell:新研究表明靶向表达protogenin的癌症干细胞细胞可让第3组髓母细胞瘤萎缩

消除Gr3-MB肿瘤中存在的少量干细胞样细胞,可使临床前模型中的肿瘤缩小。虽然还需要开展更多的研究,但这种新方法可能为治疗儿童Gr3-MB患者带来新途径。

2024-07-10

BioNTech创始人发表Cancer Cell论文:表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫

研究表明,当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体(mAb)联合使用时,MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应,并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。

2024-03-18

J Transl Med:将间质干细胞的线粒体转移给T细胞和CAR-T细胞可增强它们的抗癌功能

两项研究都强调了线粒体转移在提高T细胞性能方面的创新潜力,凸显了人们对这一研究领域日益浓厚的兴趣。

2024-10-17

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

Cell Rep:揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色

本文研究中,研究人员发现,肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力,从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。

2024-07-19

Nature子刊:扑克牌大小的微型生物反应器,能够高效批量生产临床级CAR-T细胞,为癌症免疫疗法注入强劲动力

该微型生物反应器采用了基于灌流的自动化封闭系统,拥有最小的单位剂量面积、培养体积和播种细胞数,以及最高的细胞密度和先进的过程控制。

2024-07-24