新疆野苹果再生及CRISPR/Cas9基因编辑体系研究取得进展
新疆野苹果（Malus sieversii）是我国珍贵的第三纪孑遗植物，也是世界栽培苹果（Malus domestica）的祖先种，具有丰富的抗性基因资源价值。近年来，由于农田开发、过度放牧、人为砍伐、苹果小吉丁虫危害及腐烂病暴发等原因，新疆野苹果种群面积急剧减少。新疆野苹果保育及抗性基因资源挖掘利用迫在眉睫。由于新疆野苹果的自交不亲和性和较长的幼龄期，常规
UCSD首次在植物体内成功应用CRISPR-Cas9基因驱动技术
加州大学圣地亚哥分校（UCSD）和索克生物研究所研究人员在《自然·通讯》杂志上发表研究，介绍其首次在植物体内应用了CRISPR-Cas9基因驱动技术，有望培育出适应性更强的作物，提高作物产量。研究人员介绍，根据孟德尔遗传学，植物后代从父母双方处分别获取50％的遗传物质，基于CRISPR-Cas9的基因驱动技术则能从父母一方处剪切复制具
CRISPR-Cas9高通量功能基因筛选技术有助对肝癌的理解
上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所覃文新团队在《自然综述·胃肠病学和肝病学》杂志（Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology）发表长篇述评，全面总结了CRISPR-Cas9功能基因筛选技术在肝癌中的研究进展，阐述了当前利用该技术在探索肝癌发生发展和耐药机制以及开发治疗新靶点新策略等方面的进展，
NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
利用全基因组测序揭示CRISPR / Cas9在葡萄上的脱靶效应
近日，Horticulture Research在线发表了西北农林科技大学葡萄种质资源与育种团队王西平课题组题为“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的研究论文。青年教师王现行与涂明星博士为该
Science：利用源自宿主细胞的非典型crRNA可实现Cas9的多重RNA检测
2021年5月4日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas免疫系统通过CRISPR RNA（crRNA）的引导降解外来遗传物质。crRNA作为间隔重复序列单元被编码在这种系统的CRISPR阵列中。每个crRNA通常由对CRISPR阵列转录而来的前体进行加工而成，然后与这种系统的Cas效应核酸酶合作，直接裂解靶核酸。在作为Cas9核酸酶和许多CRISP
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!