镰状细胞病(SCD)重大里程碑！首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准！
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是SCD的根本病因。Oxbryta有望在两周内通过G
镰状细胞病（SCD）新药！辉瑞泛选择素拮抗剂rivipansel关键III期临床失败
2019年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日公布了评估rivipansel（GMI-1070）治疗镰状细胞病（SCD）相关血管阻塞性危象（VOC）的关键性III期临床研究RESET（B5201002，NCT02187003）的顶线结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究，在6岁及以上SCD患者中开展，这些患者因VOC住院并需要静脉
镰状细胞病（SCD）重大进展！GBT新药voxelotor III期临床获得成功！
2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）生物制药公司近日宣布已完成了实验性药物voxelotor治疗镰状细胞病（SCD）III期临床研究（HOPE）A部分的预先计划的数据审查。数据显示，治疗12周后，与安慰剂组相比，2种剂量（1500mg，900mg）voxelotor治疗组血红蛋白水平相对基线升高＞1g/dL的患者比例实现统计
美国FDA授予Ironwood公司sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲门失弛缓症（achalasia）的潜力。在非临床前研究中，
诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作，开发镰状细胞病（SCD）创新疗法
2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议，获得了后者开发的镰状细胞病（SCD）项目EPI01。根据协议，EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-
昆明动物所等发现新的调控SREBP-SCD和脂代谢环路
近日，中国科学院昆明动物研究所梁斌实验室与施鹏实验室、广东医科大学开展合作研究，揭示了一条新的调控SREBP-SCD功能和脂代谢的环路。该研究成果发表在国际脂代谢期刊Journal of Lipid Research上。脂类，如脂肪酸、甘油三酯、磷脂、胆固醇等，不仅是重要的信号分子和能量储存分子，而且也是组成生物膜的主要成分。脂类与生物体的生长、发育、抗逆境等各种生命活动息息相关！脂类