Cancer Letters：全基因组CRISPR/Cas9敲除筛选发现MCL1为清除帕博西尼诱导的细胞衰老靶点并改善治疗后免疫抑制微环境
该工作通过全基因组CRISPR/Cas9功能缺失筛选，鉴定出抗凋亡蛋白MCL1是清除CDK4/6抑制剂帕博西尼诱导的结直肠癌衰老细胞的关键靶点，并提出了一种“诱导衰老-联合诱导凋亡”的协同清衰疗法。
2026-04-14
Sci Adv：杨欣/王玉田研究GluN2B特异性NMDA受体正向别构调节可逆转Mecp2和Disc1转基因小鼠的认知及行为异常
本研究提供了一种可选择性增强GluN2B-NMDAR功能的药理学工具，并揭示了其对改善与GluN2B功能低下相关的认知及行为症状的治疗潜力。
2026-01-16
AI设计的OpenCRISPR-1正式挑战Cas9霸主地位，开启基因编辑新范式
OpenCRISPR-1的诞生，是AI赋能生命科学研究的一个缩影。这不再是一个只能在自然界“寻宝”的时代，而是一个我们可以手握“创世蓝图”，与AI一同设计和创造生命分子的新纪元。
2025-08-05
PPP2R1A基因突变预示患者良好预后
管研究样本量有限，且可能存在其它突变对治疗反应的潜在影响，但这些发现为免疫检查点阻断疗法及其它癌症类型的免疫治疗提供了重要的参考和新的研究方向，有望改善患者的临床预后。
2025-07-03
2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
2025-05-19
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12
BMC Biol：揭示关键神经发育基因FOXG1的双重作用
这一关于FOXG1基因在转录调控和蛋白质翻译中都发挥作用的发现，提出了有关这一复杂机制进化的重要问题。目前有两种主要假说可能解释了这种双重功能是如何形成的。
2024-10-27