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NIAID创新疗法试验结果发表

 湿疹是常见于儿童的一种慢性炎症性皮肤病,表现为皮肤干燥、发痒和皮疹。虽然现有疗法能够改善湿疹症状,但通常需要每天多次用药。美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所(NIAID)领衔的一项研究表明,一种改善皮肤微生物组的在研疗法可以安全改善儿童湿疹严重程度并提高生活质量,无需每日用药,而且停药后效果仍然持续长达8个月。研究结果最新发表在《科学转化医学》

2020-09-13

PNAS:治疗KRAS突变型肺癌的新疗法

KRAS是一类常见的致癌基因,至少参与了所有人类癌症的五分之一。KRAS突变导致32%的肺肿瘤和96%的胰腺肿瘤。然而,经过三十多年的研究,至今仍没有针对这种癌基因的有效治疗策略。由于这个原因,进行的许多研究都试图鉴定出沿KRAS信号通路显示出治疗活性的其他分子。面对这一挑战,西班牙国家癌症研究中心(CNIO)实验肿瘤小组的研究人员发现:CDK4和RAF1基

2020-09-10

降低甘油三酯水平高达75% 4款创新疗法公布最新临床结果

 上周在线上召开的欧洲肝脏研究协会(EASL)国际肝脏大会上,杨森(Janssen)/Arrowhead公司联合开发的RNAi疗法JNJ-3989,以及罗氏(Roche)/Ionis联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法GSK’836在治疗慢性乙肝患者的2期临床试验中表现出可喜的疗效,为“功能性治愈”慢性乙肝带来希望。而近日在欧洲心脏病学会(ESC)

2020-09-01

胃肠道癌创新疗法!勃林格殷格翰首创TRAILR2/CDH17双特异性抗体BI 905711进入人体临床试验!

BI 905711是一种双特异性、四价治疗性抗体,可激活TRAILR2/CDH17共表达癌细胞中的自毁(凋亡)通路。

2020-09-14

提高肾脏移植成功率 创新疗法获全球首批

 今日,致力于开发治疗IgG介导罕见疾病创新疗法的Hansa Biopharma公司宣布,欧盟委员会已有条件批准其IgG裂解酶Idefirix(imlifidase)上市,用于治疗高致敏肾移植患者。对于患有终末期肾病的患者来说,接受肾脏移植是挽救他们生命的最佳手段之一。然而高致敏肾脏移植患者体内携带能够与供体器官产生交叉反应的抗体,它们会引发对移植

2020-08-27

“first-in-class”多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格

 日前,Oncopeptides AB公司宣布,美国FDA接受其为melflufen递交的新药申请(NDA),并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤(MM)患者,他们至少对一种蛋白酶体抑制剂,一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体疗法产生耐药性。FDA预计将于明年2月28日之前做出回复。Melflufen是一款“firs

2020-09-01

这些最新研究有望给自闭症群体带来创新疗法

 自闭症,是一组广泛的生长发育障碍,主要表现为社会交流障碍,及局限、重复的兴趣与行为。研究发现,超过100个基因突变都是自闭症高风险因子,而每种突变又只占病例的一小部分。这种遗传异质性使得开发自闭症疗法变得复杂和充满挑战。近日,一项发表在Nature上的研究,揭示了遗传改变与自闭症相关的社会障碍之间的新型关联,这一研究结果有望为自闭症群体带来创新的

2020-08-26

获FDA优先审评资格 DMD创新疗法有望明年2月获批

Sarepta Therapeutics公司宣布,美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen(SRP-4045)的新药申请(NDA),并授予其优先审评资格,预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示,目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO),用于治疗特定杜氏肌营养不良(DMD)

2020-08-27

Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功!

Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药,销售额达到87.39亿美元。

2020-09-12

哮喘创新三联疗法!诺华Enerzair Breezhaler:高剂量与中剂量相比可显著减少哮喘恶化!

该药是一款LABA/LAMA/ICS产品,精确结合了IND支气管扩张/GLY抗毒蕈碱/高剂量ICS抗炎作用。

2020-09-08