Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
2021-07-13
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
2021-06-30
新型RNAi药物来了！有效穿透血脑屏障 促进肿瘤细胞死亡
胶质母细胞瘤是一种恶性脑瘤，复发率很高，由于血脑屏障和血液肿瘤屏障（BBB/BTB），药物的开发十分困难，而且现有的多种治疗方案与严重的治疗相关的毒性有关。为了将药物递送到颅内，美国西北大学的研究人员开发了1种球形核酸药物（spherical nucleic acid， SNA），这种药物由核心的Au纳米颗粒与靶向Bcl2L12的小干扰RNA共价
2021-03-15
诺华重磅RNAi降脂药美国上市推迟
12月18日，诺华宣布收到FDA针对其新型RNAi降脂疗法inclisiran上市申请的完全回复信（CRL），意味着这款重磅明星药在美国的上市时间将会推迟。FDA并未对inclisiran的疗效和安全性问题有所质疑，问题是在生产工艺上面。FDA在信中指出，鉴于审查生产工厂相关资料时发现的一些问题（facility inspection-relat
2020-12-21
全球第三款RNAi疗法！lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功！
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
2020-10-10