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诺华RNAi创新疗法今日在华获批临床 近100亿美元收购获得

中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,诺华(Novartis)递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可,适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法,2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国

2020-09-12

全球第三款RNAi疗法!罕见病新药lumasiran英国获批,治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

2020-07-15

RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1):将尿草酸水平显著降低65%!

lumasiran正在接受美国和欧盟的审查,该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物!

2020-06-08

Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法,lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源,是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。

2020-05-27

单次皮下注射RNAi疗法AB-729显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)水平!

2020年05月19日讯 /生物谷BIOON/ --Arbutus Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的药物。近日,该公司公布了一项Ia/Ib期临床试验(AB-729-001)的阳性随访数据。这些数据来自于单剂量60mgAB-729队列,该队列中正在接受背景核苷(酸)疗法治疗的慢性HBV患者接受了单次

2020-05-19

黑石与Alnylam达成合作 加速开发创新RNAi疗法

 14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法,治疗多种严重疾病患者。RNA干扰(RNAi)是一种天然的基因沉默现象,是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一

2020-04-14

Alnylam又一款RNAi疗法获FDA快速通道资格

Alnylam日前宣布,美国FDA已授予vutrisiran快速通道资格(FTD),这是一种研究性RNAi疗法,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的多发性神经病。FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。研究性药物获得FTD,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请

2020-04-16

危急时刻 RNAi疗法能否点中新冠病毒的“死穴”?

 0—10万,67天;10万—20万,11天;20万—30万,4天;30万—40万,2天……世界卫生组织(WHO)警告,新冠病毒疾病(COVID-19)蔓延速度正在不断加速!3月4日,Alnylam Pharmaceuticals宣布,将联手传染病领域新锐Vir Biotechnology开发应对冠状病毒感染的RNA干扰(RNAi)疗法。仅仅一个月

2020-04-14

罕见病RNAi药物!Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)!

2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年

2020-04-08

进军RNAi领域!阿斯利康与Silence合作开发siRNA疗法治疗心血管、肾脏、代谢及呼吸疾病!

2020年03月25日/生物谷BIOON/--阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,将与Silence Therapeutics合作,发现、开发和商业化小干扰RNA(siRNA)疗法,用于治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病。这项多靶点合作将利用Silence公司的siRNA平台来识别和开发基于肝脏的靶点,并开发新的传递方法,以靶向心脏、肺和肾脏等其他

2020-03-25