诺华RNAi创新疗法今日在华获批临床 近100亿美元收购获得
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，诺华（Novartis）递交的1类新药inclisiran注射液获得一项临床默示许可，适应症为“原发性高胆固醇血症”。Inclisiran是一款降低胆固醇的在研RNAi创新疗法，2019年底诺华以97亿美元收购The Medicines Company将其主打疗法inclisiran收入麾下。本次是该药首次在中国
全球第三款RNAi疗法！罕见病新药lumasiran英国获批，治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因
lumasiran正在接受美欧审查，可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因！
RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
单次皮下注射RNAi疗法AB-729显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)水平！
2020年05月19日讯 /生物谷BIOON/ --Arbutus Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的药物。近日，该公司公布了一项Ia/Ib期临床试验（AB-729-001）的阳性随访数据。这些数据来自于单剂量60mgAB-729队列，该队列中正在接受背景核苷（酸）疗法治疗的慢性HBV患者接受了单次
Alnylam又一款RNAi疗法获FDA快速通道资格
Alnylam日前宣布，美国FDA已授予vutrisiran快速通道资格（FTD），这是一种研究性RNAi疗法，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的多发性神经病。FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。研究性药物获得FTD，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请
黑石与Alnylam达成合作 加速开发创新RNAi疗法
14日，黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）和Alnylam公司联合宣布，双方已达成一项战略合作协议，黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法，治疗多种严重疾病患者。RNA干扰（RNAi）是一种天然的基因沉默现象，是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一
危急时刻 RNAi疗法能否点中新冠病毒的“死穴”？
0—10万，67天；10万—20万，11天；20万—30万，4天；30万—40万，2天……世界卫生组织（WHO）警告，新冠病毒疾病（COVID-19）蔓延速度正在不断加速！3月4日，Alnylam Pharmaceuticals宣布，将联手传染病领域新锐Vir Biotechnology开发应对冠状病毒感染的RNA干扰（RNAi）疗法。仅仅一个月
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
进军RNAi领域！阿斯利康与Silence合作开发siRNA疗法治疗心血管、肾脏、代谢及呼吸疾病！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，将与Silence Therapeutics合作，发现、开发和商业化小干扰RNA（siRNA）疗法，用于治疗心血管、肾脏、代谢和呼吸系统疾病。这项多靶点合作将利用Silence公司的siRNA平台来识别和开发基于肝脏的靶点，并开发新的传递方法，以靶向心脏、肺和肾脏等其他