注射次数减半 长效HIV创新疗法达到3期临床终点
今日，ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。Vii
治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成
疾病控制率100% 创新抗癌疗法获FDA突破性疗法认定
SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司开发的nirogacestat突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性，无法切除的硬纤维瘤（desmoid tumors）或深部纤维瘤病（deep fibromatosis）。Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤是一种失能性并可导致毁容的罕见软组织肿瘤。它可能快速侵袭周围的健康组织，造成严
眼科创新药！艾尔建3月一次抗VEGF疗法abicipar申请上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)
2019年09月10日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）与合作伙伴Molecular Partners近日联合宣布，眼科药物abicipar pegol治疗新生血管(湿性)年龄相关性黄斑变性（nAMD）的新药申请（NDA）已被美国食品和药物管理局（FDA）受理，预计在2020年年中获得审查结果。此外，该药的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）受理，预计在2020
FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得
Cell子刊：揭示早期人类如何逃避免疫缺陷病毒感染，有助开发出阻断HIV感染的新疗法
2019年8月25日讯/生物谷BIOON/---数十万年来，猴子和猿一直受到猿猴免疫缺陷病毒（SIV）的折磨，这种病毒仍然在摧毁非洲的灵长类动物。幸运的是，随着人类从这些早期灵长类动物进化而来，我们获得了一种让我们免受SIV感染的突变，但是至少在20世纪初，这种病毒经过进化后突破我们的防御，从而导致人类免疫缺陷病毒（HIV）产生和艾滋病（AIDS）大流行。如今，艾滋病影响全世界大约3800万人。在
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）获美国FDA优先审查
2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，该公司宣布，美国食品和药
美国政府批准极端耐药结核病新疗法！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——美国食品和药物管理局批准了一种治疗极端形式的多重耐药结核病(TB)的药物疗法。接受这种治疗的广泛耐药结核病(XDR)感染者中，近90%在6个月的临床试验中痊愈。目前用于治疗XDR结核病的药物方案的成功率约为34%。其中一种名为pretomanid的药物是近50年来全球批准的第三种新型结核病药物。图片来源： Subhash Sharma Z
科学家开发出非酒精性脂肪肝新疗法！
2019年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志The Lancet Gastroenterology & Hepatology和Hepatology上的研究报告中，来自奥地利维也纳医科大学的科学家们阐明了人工合成的胆汁酸联合活性制剂非熊去氧胆酸（nor-urso）在治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)上的疗效，原发性硬化性胆管炎是一种迄今为止无法治愈的肝脏疾病。在一项
葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法，阻断乙肝病毒蛋白产生
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR]）、Wayliv