促进听力恢复 创新再生疗法获得FDA快速通道资格
今日，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，被FDA授予了快速通道资格，并在治疗感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期实验中，实现首例患者给药。人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤和/或丧失引起的。据世界卫生组织（WHO）估计，目前全
EBioMedicine：新疗法有助于缓解胰腺疾病带来的慢性疼痛
2019年10月4日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性疼痛是与胰腺炎或胰腺癌相关的最严重症状之一。胰腺疼痛难以治疗，因为许多止痛药被证明对胰腺患者无效。在最近的一项研究中，慕尼黑工业大学（TUM）的一个小组首次发现了这种症状难以减轻的原因：体内特定的神经酶以高浓度的形式存在于胰腺神经中。 在许多情况下，只有有效的止痛药（例如鸦片）才能减轻受影响者的痛苦。但是这些药物有严重的副作用，包括
Cell Rep：创新性组合疗法不仅能杀灭胰腺癌细胞 还能激活宿主免疫系统攻击癌症
2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自罗彻斯特大学医学中心的科学家们通过研究发现，将放疗与化疗相结合不仅能够治愈小鼠的胰腺癌，还能重编程其机体免疫系统产生一种特殊的“免疫记忆”，就好像接种疫苗能够抵御流感一样。图片来源：University of Rochester Medical Center研究者表示，这种新型
新基AML创新疗法3期临床达到主要终点
日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶抑制剂CC-486，作为维持疗法，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期试验中，达到主要终点和关键性次要终点。新基公司预计在2020年上半年向监管机构递交新药申请（NDA）。AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的靶向PCSK9的RNAi
向死而生 抗癌疗法的创新给患者身心带来了什么改变？
“创新癌症科学改变患者人生”，这是美国癌症研究协会（AACR）昨日发布的2019年抗癌进展报告（Cancer Progress Report 2019）的主旨。伴随着这份报告，AACR还发布了多个癌症幸存者（cancer survivor）的故事。他们中有的获益于FDA使用真实世界数据，批准辉瑞（Pfizer）的Ibrance治疗男性乳腺癌患者的突破性举措，有的在接受“不限癌种”疗法l
光热新疗法可精准“烧掉”前列腺肿瘤
美国《国家科学院学报》日前发布的一项研究显示，美国科研团队开发的一种前列腺癌新疗法在初步临床试验中表现良好，这种光热疗法采用激光精准“烧掉”肿瘤，避免了放化疗产生的副作用。美国莱斯大学等机构的研究人员开发出表面裹有一层金的二氧化硅纳米颗粒，这种颗粒很小，只是血液中红细胞的五十分之一。参与研究的美国纳米光谱生物科学公司首席执行官戴维·乔登告诉新华社记者，将这种微粒通过静脉注入患者体内，它们会在肿瘤脉
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床
8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，赛诺菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可，适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。这是一款新型RNAi疗法，由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。后者很