利用人工智能开发2型糖尿病创新疗法 诺和诺德扩展合作
e-therapeutics公司宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）公司达成协议，扩展在2型糖尿病领域的研发合作。此前，两家公司已经在使用e-therapeutics公司的网络驱动药物开发平台（Network-Driven Drug Discovery， NDD），在2型糖尿病领域发掘创新生物机制和治疗手段。e-therapeutics公司是一家利用网络生物学（Network）技术和in s
新发现可能带来帕金森病新疗法
美国一项新研究发现，被视为帕金森病“元凶”之一的一种蛋白其实也发挥着修复DNA（脱氧核糖核酸）断裂损伤的关键功能，能帮助预防帕金森病患者的脑细胞死亡。基于此有可能设计出帕金森病等大脑疾病的新疗法。帕金森病患者的典型症状包括手脚震颤、动作迟缓等，目前的医疗手段只能缓解症状，不能阻止病情发展，也无法治愈疾病。长期以来，阿尔法-突触核蛋白在大脑中堆积成路易体团块，导致脑细胞死亡或
特殊巨噬细胞或能在关节中形成保护性细胞屏障 有望帮助开发风湿性关节炎新疗法！
2019年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --巨噬细胞就好比是净化剂细胞一样，其具有吞噬特性，能够消化并移除机体损伤的细胞，日前一项刊登在Nature杂志上的研究报告中，研究者Culemann等人通过研究发现，关节中存在的巨噬细胞或许会扮演一种意想不到的不同角色。巨噬细胞来源于两种主要的细胞谱系，其中一种谱系由骨髓衍生的免疫细胞（单核细胞）产生，另外一种谱系则是单核细胞依赖性的，其源于胚胎发
创新遗传性肥胖症疗法达到关键性3期临床终点
今日，总部位于波士顿的Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，其在研疗法setmelanotide，分别在治疗阿片促黑皮质素原（POMC）和瘦素受体（leptin receptor，LEPR）缺陷型肥胖症的2项关键性3期试验中，取得了积极的顶线数据。Rhythm计划在今年年底或明年初为setmelanotide提交新药申请（NDA）。据统计，全球约有36.9%
创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病
近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜
肝病RNAi创新疗法！美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
首个甲状腺眼病创新疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请
2019年07月11日/生物谷BIOON/--Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，
渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑
今日，渤健（Biogen）公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza，在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。试验结果表明，经过长达45.1个月的随访和数据分析，Spinraza能够帮助婴儿达到疾病自然发展历史上无法达到的运动能力里程碑，其中包括100%的儿童能够不需协助坐起来，88%的儿童能够自主行走。作为一种罕见的遗传