首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Genome Biol:杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR,实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12
Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。
2024-04-28
华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature,推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示,IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA(bridge RNA),桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!无需DNA双链断裂,实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑,使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点,从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
Nature Cell Biology: RNA-RNA 相互作用调控果蝇 oskar mRNA 颗粒组装及营养应激响应
该研究深入揭示了oskar mRNA中的特定RNA-RNA相互作用在果蝇胚胎发育中的功能性和结构性角色。
2024-11-22