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GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

Cell:新型mRNA癌症疫苗,只需一针,在人类脑肿瘤患者中迅速激活抗肿瘤免疫反应

该研究开发了一种新型mRNA癌症疫苗,基于“洋葱状”多层RNA-脂质颗粒聚集体(LPA),以显著增强肿瘤mRNA抗原的装载和免疫原性。

2024-05-16

STTT | SARS-CoV-2的RNA结合亲和力:武汉大学陈宇团队揭秘关键氨基酸位点的作用

本研究证明,重组SARS-CoV-2在一定程度上缺乏2′-O-甲基化会导致较差的复制效率和更严重的体内疾病。

2024-06-05

STTT:Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化

本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC,并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。

2024-06-17

Sci Immunol:蠕虫或能利用一种特殊的分子策略来躲避宿主机体的免疫防御机制,有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究结果表明,蠕虫或能利用一种无处不在的代谢酶类来表观遗传学靶向作用2型巨噬细胞的激活并建立慢性感染。

2024-12-29

Gut Microbes:揭示特殊肠道菌群在机体孕酮代谢过程中扮演的关键角色或有望帮助开发新型不育症疗法

本文研究结果表明,无害芽胞梭菌或能作为服用孕酮的女性机体对孕酮产生耐受的一种原因。

2025-02-06

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13