Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
Science：我国科学家领衔揭示关闭玉米和水稻中的KRN2/OsKRN2基因可提高作物产量
为了了解选择作用于直系同源基因（orthologous gene）的频率，来自中国农业大学、中国科学院、华中农业大学、湖北洪山实验室、扬州大学和德国马克斯-普朗克分子植物生理学研究所的研究人员在一项新的研究中研究了玉米中的籽粒产量（grain yield）数量性状基因位点KRN2和其水稻直系同源基因OsKRN2的功能和分子进化。
Science Advances ：揭示灵长类大脑发育中关键第三类基因BRN2
大脑发育过程中，灵长类和啮齿类的基因数目相近，然而，灵长类却具有高度进化和扩张的大脑。灵长类大脑在发育过程中如何在不增加基因数目的前提下实现进化性扩张是脑科学研究中的关键问题之一。目前已知，这种高度的进化扩张主要是由神经前体细胞（Radial Glial Cells，RGCs）的数目大量增加导致的。大量研究表明，灵长类大脑有两种途径能
"女娲"基因组计划第2篇：徐涛/何顺民团队发布中国人群可移动元件插入变异图谱
可移动元件（也被称为转座子或转座元件）约占人类基因组的一半。在人类基因组中，Alu、LINE-1（L1）、SINE-VNTR-Alu（SVA）以及HERV-K等是普遍认为仍然活跃的可移动元件家族，它们能够通过转座作用在基因组上形成新的插入，这种现象被称为可移动元件插入（Mobile Element Insertion，MEI）。转座事
PLoS Biol：与帕金森病相关的LRRK2基因突变导致大脑中的铁错误定位
在一项新的研究中，美国国家老龄化研究的Mark Cookson及其同事们发现一种常见的与帕金森病相关的基因突变驱动铁在活化的小胶质细胞中错误定位。这一结果可能有助于解释这种疾病中受影响的大脑区域中有毒铁的积累，并为开发旨在校正这种铁转运缺陷的疗法提供基础。