Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格，治疗A型血友病！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），这是一种开发用
自体干细胞制剂REGEND001新药临床获CFDA受理，吉美瑞生开启新药研发新征程
近日，由吉美瑞生集团核心平台江西省仙荷医学科技有限公司自主研发的产品REGEND001细胞自体回输制剂的临床试验申请已被国家药品监督管理局药品审评中心受理，受理号为CXSL1900019。REGEND001细胞制剂是全球首个针对呼吸系统疾病的自体干细胞产品，是帮助呼吸系统再生的干细胞产品，也是中国首个受理的自体干细胞产品。吉美瑞生于2015年7月成立，公司首席科学家由左为教授担任，是一家专注于人体
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
新基新型多发性硬化症口服药物S1PR1/5调节剂ozanimod申请上市
2019年03月13日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），申请批准ozanimod用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗。ozanimod是新基2015年豪掷73亿美元收购Receptos公司的核心资产。在美国监管方面，2018年早些时候ozanimod遭到FDA拒绝，理由是非临床
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药
2019年02月27日/生物谷BIOON/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使
首创抗真菌剂APX001获FDA孤儿药指定 拯救致命感染
作为一家开发用于治疗致命感染性疾病的首创药物公司，Amplyx制药2月11日宣布，美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定，用于治疗隐球菌病（cryptococcosis）。隐球菌病是一种由真菌隐球菌（新型隐球菌或加特隐球酵母）引起的肺或中枢神经系统（脑或脊髓）受累的传染病，该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜
第二代FXR激动剂EYP001治疗乙肝Ib期成功完成，将进入II期临床开发
2018年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --Enyo Pharma是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗肝脏疾病的创新药物。近日，该公司宣布已成功完成实验性FXR激动剂EYP001治疗慢性乙型肝炎（CHBV，乙肝）的Ib期临床研究。该公司已计划在2019年第一季度启动EYP001治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和乙肝的2个II期临床研究。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照I
美国FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
2018年10月15日讯 /生物谷BIOON/ --Sutro Biopharma是一家临床阶段的药物发现、开发及制造公司，致力于利用精确的蛋白质工程及合理的设计，开发新一代的肿瘤学疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予STRO-001治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格。STRO-001是一种潜在的首创抗体药物偶联物（ADC），靶向CD47，这是一种在B细胞恶性肿瘤（如MM
永展医药作用于神经元的癌性痛镇痛药NB001获批临床
日前，浙江永展医药科技有限公司收到了国家食品药品监督管理总局核准签发的《药物临床试验批件》，批准其拥有独立知识产权、自主研发的化学药1类新药NB001\NB001片进入临床试验（批件号：2018L02376，2018L02377）。什么是癌性疼痛？癌性疼痛一般是指由肿瘤直接引起的疼痛，是肿瘤患者最常见却又最难控制的症状之一。肿瘤侵犯或压迫神经根、神经干、神经丛或神经；侵犯脑和脊髓；侵犯
药明生物合作Bioasis 开发生产脑癌候选药物xB3-001
生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics， 2269.HK）与加拿大生物技术公司Bioasis（TSX.V：BTI； OTCQB：BIOAF）21日宣布首次建立战略合作，共同开发及生产Bioasis公司用于治疗脑癌的生物候选药物xB3-001。Bioasis是一家生物制药公司，自主开发了独特的xB3专利技术平台，该平台能研发透过血脑屏障（BBB）的新疗法，