基质金属蛋白酶MMP9和MMP14调节破骨细胞的骨吸收活性
2020年2月9日讯/生物谷BIOON/---骨稳态（bone homeostasis）包括新骨形成与现有骨的重塑和吸收之间的平衡作用。对于患上骨质疏松等骨损耗疾病（bone-wasting disease）的患者，骨吸收占主导。破骨细胞（osteoclast）在正常生长和发育期间以及从骨质疏松症到癌症骨转移的病理状态中都积极地重塑骨的矿物质和蛋白成分。作为
诺华完成$94亿收购PCSK9靶向RNAi药物inclisiran，每年皮下注射2次！
2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，已完成对The Medicines Company（TMC）制药公司的收购。该笔收购于2019年11月宣布，此次收购的核心资产是一款降胆固醇RNAi药物inclisiran。诺华首席执行官Vas Narasimhan表示：“收购这家医药公司和降胆固醇药物inci
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期研究成功，显著降低LDL-C！
2019年11月19日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日在费城举行的2019年美国心脏协会（AHA）年度科学会议上公布了siRNA降脂药物inclisiran III期临床研究ORION-10的详细数据。这是该药三项关键性III期临床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二项，结果显示，一年2次皮下注射给药300mg in
开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期项目成功，显著降低LDL-C！
2019年09月27日/生物谷BIOON/--The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂药物inclisiran两项III期临床研究（ORION-9，ORION-10）的积极顶线数据。ORION-9研究在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中开展，结果显示，研究达到了全部主要终点和次要终点，该研究中，inclisiran显示出持久和强劲疗效、耐受性良好、在各
长效PCSK9抑制剂inclisiran显惊人疗效
2019年欧洲心脏病学会年会（ESC）上，来自The Medicines Company公司的长效PCSK9抑制剂——小干扰RNA（siRNA）药物inclisiran成为了关注的焦点。此前，inclisiran在首个关键III期临床中宣布成功，但未披露具体数据。该药究竟将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低了多少——也许更重要的是，它能否安全地降低LDL-C。9月2日公布的ORION-11研
Nature：揭示蛋白UNC93B1在增强细胞内TLR9区室化激活中起关键作用
2019年10月8日讯/生物谷BIOON/---核酸感应的Toll样受体（TLR）受到复杂的调节，以促进对微生物DNA和RNA的识别，同时限制对自身核酸的识别。无法正确调节这些TLR会导致自身免疫疾病和自身炎症性疾病。人们认为这些受体的细胞内定位对于区分自我与非自我是至关重要的，但是对增强细胞内TLR区室化激活的分子机制仍然知之甚少。在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员描述了一种
ESC 2019：一年皮下注射2次——开创性PCSK9靶向RNAi药物inclisiran显著降低LDL-C＞50%！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company公司近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期研究ORION-11的完整数据。结果显示，一年两次皮下注射给药300mg inclisiran达到了全部主要和次要终点、耐受性和安全性均良好。ORION-11是一项
Nat Biotechnol：新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑
2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递
新型PCSK9靶向RNAi药物inclisiran III期临床成功，一年只需皮下注射2次！
2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --The Medicines Company是一家生物制药公司，专注于应对当今最大全球医疗挑战和负担——心血管疾病，其目的是阻止动脉粥样硬化的致命性进展和高水平低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）造成的心血管风险。近日，该公司公布了siRNA降脂药物inclisiran每6个月给药一次降低LDL-C的首个关键性III期临床研究ORION-11的积极顶线
靶向TMED9蛋白有往治疗多种毒性蛋白病
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---科学家们早就知道，数十种称为毒性蛋白病（toxic proteinopathy）的遗传性疾病，是由细胞中特定错误折叠蛋白的堆积引起的。但是，负责这种堆积的分子机制仍然是个谜，这就阻止了开发相应疗法的努力。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现一些毒性蛋白病可能起源自一个以前未被认识到的原因：细胞运输网络