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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

Nature | 粪菌移植:突破癌症免疫疗法瓶颈的新曙光

近年来,癌症治疗领域涌现出了一种令人兴奋的新方法——粪便微生物移植,研究表明,肠道微生物群在免疫疗法的成功与否中起着关键。

2024-07-11

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

Immunity:狼疮患者中特殊的免疫反应或能帮助开发出新型靶向性疗法

这项最新研究中,研究人员发现,单核细胞在内化含有线粒体的狼疮红细胞时不仅能产生IFN,还能产生IL-1β。

2024-10-29

J Hepatol:科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法

本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处,同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。

2024-10-17