Verrica公司VP-102（斑蝥素，0.7%外用溶液）在美国进入审查！
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Verrica Pharmaceuticals是一家临床阶段的医学皮肤科公司，致力于开发和商业化能够为皮肤病患者提供有意义治疗益处的新药。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VP-102（cantharidin，斑蝥素，0.7%外用溶液）的新药申请（NDA），并已指定该NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年7
美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基于自体造血干细胞（HSC）的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS）的再生医
MB-102(CD123 CAR T)获美国FDA批准开展I/II期临床试验
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性髓性白血病（AML）、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
Targovax公司ONCOS-102联合Keytruda治疗PD-1难治性黑色素瘤展现强劲疗效数据
2019年07月09日/生物谷BIOON/--Targovax ASA是一家专注于开发溶瘤病毒治疗难治性实体肿瘤的临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布，评估溶瘤病毒ONCOS-102（Ad5/3-D24-GM-CSF）联合默沙东肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）治疗抗PD-1检查点抑制剂（CPI）难治性晚期黑色素瘤的临床研究获得了令人鼓舞的疗效数据。该研究入组的患者为接受抗PD
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞（CART）技术的新型免疫疗法和基因疗法，用于罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
Orchard从葛兰素史克收购的基因疗法OTL-300被欧盟授予优先药物资格
2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突
阿尔茨海默躁动症药物TNX-102 SL获FDA快速通道认定
7月16日，美国Tonix制药公司宣布，美国食品和药物监督管理局（FDA）已授予其在研新药TNX-102 SL用于阿尔茨海默病躁动症治疗的快速通道认定。该药物（商品名Tonmya）用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）此前已被FDA指定为突破性疗法。这款药物用于军事相关创伤后应激障碍的治疗目前处在临床3期研究阶段，预计2018年第三季度进行中期分析。Tonix首席执行官Seth Lederman博士表