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福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

Cell Chem Biol:让癌细胞因脂肪挨饿或能改善癌症疗法的疗效

研究结果表明,癌细胞内的多不饱和脂肪酸水平并不一定与铁死亡的易感性相关,相反,癌细胞能通过将多不饱和脂肪酸运输到合适的磷脂池中来对细胞外的脂质水平产生反应,从而促进其对铁死亡的敏感性。

2024-11-12

深化放射配体疗法布局,诺华中国再走一步大棋

诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地,落地浙江省海盐县核技术应用(同位素)产业园,投资总额预计6亿元人民币。

2024-07-06

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

Cell Rep:揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色

本文研究中,研究人员发现,肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力,从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。

2024-07-19

精准核子疗法新曙光!Nature:我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤,有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用

在这项新的研究中,刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫(VI)氟化物交换(SuFEx)化学的接头(linker),以增强对肿瘤的精确靶向性,使其迅速从血液中排出,并在肿瘤部位充分保留。

2024-06-13

地中海贫血口服疗法III期研究成功

Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。

2024-06-05