邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Int Immunopharmacol：芳烃受体激活促肥大细胞自噬，开启面部痘痘治疗新路径
研究表明，在模拟玫瑰痤疮的实验中，LL-37使肥大细胞相关炎症因子和脱颗粒标记物表达上升，AhR激动剂tapinarof可降低其表达，且能增强自噬，自噬调节剂也证实了自噬在其中的关键作用。
2025-01-24
Cell Stem Cell：张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04
阿斯利康诚邀合作伙伴，探索联合治疗创新方案
2024-09-29
生物谷专访PHCbi｜开拓细胞基因治疗崭新篇章，首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析，填补了市场空白，为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
2024-08-23
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Immunity：张毅团队揭示CD8+ T细胞磷脂代谢在提高免疫治疗疗效中的作用
这项研究为将来以T细胞为基础的免疫治疗干预和改造提供了新的视角和靶点，张毅教授表示，如何通过改变PLPP1的表达提高免疫治疗效果，是未来研究的主要关注点。
2024-09-02
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18