Science子刊：我国科学家开发出有望治疗破坏性神经退行性疾病的新疗法
Chen与中国各地的合作团队发现，在阿尔茨海默病和Sandhoff病（遗传性神经退行性疾病）小鼠模型中，症状出现前进行的移植成功替代了缺陷细胞，减缓了神经元退化。
2025-08-27
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Cell子刊：Fate公司的iPSC-CAR-T细胞疗法，克服实体瘤治疗难题
在这项最新研究中，研究团队开发了一种诱导多能干细胞（iPSC）来源的“现货型”同种异体 CAR-T 细胞，它表达了靶向人表皮生长因子受体-2（HER2）的 CAR，从而能够区分肿瘤细胞与正常细胞。
2025-06-06
Cell Systems：新研究表明BRAF抑制剂与SFK抑制剂组合使用有望更有效治疗黑色素瘤
这项研究的一个关键发现是，该团队将SFK活化与活性氧（ROS）联系起来，活性氧是在BRAF抑制下形成的细胞应激反应。随着活性氧水平的飙升，SFK活性飙升，帮助黑色素瘤细胞耐受治疗。
2025-03-28
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Immunity：将卡介苗疗法与β-葡聚糖联合使用有望改善对膀胱癌等实体瘤的治疗
新发现表明，将BCG与β-葡聚糖结合使用可能带来更有效、更持久的治疗效果，不仅适用于膀胱癌，还可能适用于其他实体瘤，如黑色素瘤，因为该方法在黑色素瘤中也显示出潜力。
2025-07-01
Theranostics：中国团队破解视网膜疾病密码，外泌体疗法或改写治疗史
该研究发现微小RNA-204可靶向Tgfbr2调控视网膜下小胶质细胞脂质代谢，视网膜色素上皮来源外泌体可递送该微小 RNA 改善视网膜功能，为相关视网膜疾病提供治疗新策略。
2025-09-22
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01