饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
2023-08-22
南方医科大学研究者们揭示了靶向EZH_005/hnRNPA1/Gprc5a轴可能是肠I/R损伤的潜在治疗策略
肠缺血/再灌注(I/R)是一种常见而严重的临床问题，可导致肠道损伤和多器官功能障碍，甚至衰竭。虽然急性肠缺血的死亡率和并发症发生率较高，但如果及时诊断和治疗，通常是可以逆转的。
2023-09-14
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
2023-05-23
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
2023-07-13
Molecular Cancer: 科学家们揭示了CDK9i诱导表观遗传格局的重新编程
细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)家族在调节细胞周期进程(如CDK1/2/4/6)和RNA转录(如CDK7/8/9/11)中起着不可或缺的作用。
2023-04-17
GSK 14.6亿美元引进的HER2 ADC因患者死亡 I 期临床暂停
3月13日，Mersana Therapeutics宣布XMT-2056 I期临床试验暂停。Mersana表示，已向FDA报告I期临床出现与XMT-2056治疗相关的5级（致命）严重不良事件
2023-03-14
远大医药自研创新产品APAD国内I期临床试验获批，或从源头阻止脓毒症的发生和进展
APAD是远大医药针对脓毒症等重症自主开发的全新作用机制的小分子化合物，其通过拮抗多种病原体相关分子，抑制免疫细胞过度活化，有望从源头阻止脓毒症的发生和进展。临床前动物实验数据显示，产品对多种细菌感染
2023-04-03
Redox Biology : I型糖尿病损害了线粒体的功能，促进了白细胞的氧化应激和自噬
1型糖尿病(T1D)是一种自身免疫性疾病，其特征是由于胰岛β细胞破坏导致胰岛素缺乏，从而导致高血糖。
2022-12-31