张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
2026-03-17
陈昀等及李伟/周琪等为AD治疗开发细胞与分子新武器：CAR-A星形胶质细胞疗法与SPYTACs蛋白降解技术
该研究介绍了在星形胶质细胞中表达的抗淀粉样蛋白嵌合抗原受体（CAR-A），并验证了其在体外的功能。
2026-03-08
张娇等发现雄激素信号驱动男性儿童PFA室管膜瘤，抗雄激素疗法或成破局新策
该研究发现在正常发育的后脑以及 PFA 脑膜瘤中，雄激素信号传导足以促进肿瘤生长并延缓其分化。抗雄激素疗法为治疗这种目前无法治愈的儿童癌症提供了一条潜在的临床途径。
2026-03-30
Biomaterials：上海交通大学张子臻等团队研究利用包膜溶瘤病毒增强CD19 CAR-T 疗法对胃肠道肿瘤的治疗效果
Epv@CMP作为一种新型协同治疗策略，整合溶瘤病毒疗法与CAR-T细胞免疫治疗，实现高效的肿瘤清除与免疫激活。
2026-04-07
免疫疗法进入“可编程”时代：从头构建pMHC高特异性结合剂，驱动T细胞精准抗癌
该研究使用RFdiffusion设计pMHCI结合蛋白，该蛋白与肽广泛接触，并从实验或预测的pMHCI结构开始鉴定了11个目标pMHCs的特异性结合物。
2026-01-21
重庆大学团队揭示癌前细胞驱动肝癌发生的新机制，有望催生防肝癌疗法
他们发现，高表达肌细胞增强因子2D（MEF2D）的癌前细胞，能够重编程肝脏驻留巨噬细胞——库普弗细胞，促进库普弗细胞转化为促炎型并释放IL-6等细胞因子，进而增强癌前细胞中的促瘤程序。
2025-11-11
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
南方科技大学李亮等团队开发吸入式肺靶向疗法，对细菌/病毒肺炎及肺纤维化均显示疗效
本研究结果表明，吸入式ANGPTL4-ASO可作为一种宿主导向、多轴调控的治疗策略，同时针对多种肺部病理进程中共性与情境特异性驱动因子发挥作用。
2026-03-31
Sci Adv：浙江大学相佳佳/范顺武/申有青/刘欣发现氧化激活纳米疗法增强肿瘤免疫并破坏肿瘤-神经串扰，以对抗骨转移和癌症疼痛
该研究开发了一种活性氧（ROS）响应型脂质体纳米平台，可共递送聚合物干扰素基因刺激因子（STING）激动剂与gasdermin B（GSDMB）质粒，实现神经-免疫双重调控。
2026-02-05