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治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功

研究表明,间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中,从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略,并为未来研究提出了新方向。

2024-08-11

科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19

hLife:我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎脱髓鞘神经病变

一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南,他被诊断为远端 CIDP,但无 IgG4 自身抗体。

2024-06-28

STTT | 中国医学科学院彭小忠/舒鹏程发现DOK6选择对接神经营养信号转导,抑制周围神经病变

该研究发现DOK6是一个参与外周轴突维持的新因子,并发现DOK6的缺失会导致小鼠周围神经病变的典型症状。

2024-02-16

Molecular Therapy: Nucleic Acids: Sarm1抑制剂在外伤青光眼和EAE视神经病变中的不同作用

轴索病变是中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病的常见早期特征,如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、遗传性痉挛截瘫(HSP)、多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)

2023-06-05

Redox Biology: 抑制铁死亡促进实验视神经病变视网膜神经节细胞存活

视网膜神经节细胞(RGC)死亡是外伤性视神经病变、青光眼和其他导致不可逆性视力丧失的视神经疾病的标志。然而,挽救RGC丢失的治疗策略仍然具有挑战性,RGC丢失的分子机制尚未完全阐明。

2022-12-27

Redox Biology: 遗传性FTLD患者MAPT基因依赖的线粒体异常和ROS产生触发皮层神经元功能障碍和死亡

神经性病变是与年龄相关的神经退行性疾病最常见的蛋白质病变类型。

2023-01-30

iScience:科学家有望开发出一种能有效抵御人类遗传性神经性疾病的潜在疗法

来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究逆转了人类细胞和小鼠机体中称为溶酶体贮存紊乱疾病的的多种严重威胁生命的遗传性神经变性疾病所产生的影响效应。

2022-09-15

Nat Neurosci: 研究揭示基因表达与神经疾病遗传性特征

随着时间的流逝,响应神经元活动的基因表达会显著影响人脑的发育。尽管许多神经科学家已经研究了神经元活动的表观遗传学效应,但他们的大多数研究都是在小鼠上进行的,因此对人类这些过程的理解仍然非常有限。

2021-03-18

Lumevoq在欧盟申请上市,治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!

Lumevoq是一种腺相关病毒2载体,携带有野生型ND4基因,可恢复线粒体功能缺陷。

2020-11-05